锌指核酸酶技术市场——全球行业规模、份额、趋势、机遇和预测，2018-2028 年，按类型（动物基因工程、细胞系工程、植物基因工程）、按最终用户（生物技术和制药公司、学术和研究机构、医院和诊所、其他）、按地区和竞争进行细分

市场概览

2022 年全球锌指核酸酶技术市场价值为 7.285 亿美元，预计在预测期内将出现令人印象深刻的增长，到 2028 年的复合年增长率为 19.20%。锌指核酸酶 (ZFN) 技术是一种分子生物学和基因组编辑工具，可让科学家对包括人类、动物和植物在内的生物体的 DNA 进行精确修改。ZFN 是一种工程蛋白，可以识别特定的 DNA 序列并诱导针对这些序列的 DNA 切割或编辑。这项技术是基因组编辑更广泛领域的一部分，它涵盖了改变生物体遗传物质的各种方法。FN 由两个主要成分组成：锌指蛋白和核酸酶结构域。锌指蛋白是天然存在的 DNA 结合蛋白，存在于许多生物体（包括人类）中。每个锌指蛋白通常识别并结合特定的 DNA 序列。在 ZFN 技术中，研究人员设计锌指蛋白以识别并结合特定的目标 DNA 序列。通过设计一组具有互补 DNA 结合域的锌指蛋白，它们可以靶向特定的基因或基因组区域。

包括 ZFN 在内的基因组编辑技术的不断进步一直是主要推动力。ZFN 在基因编辑中具有高特异性和精确度，使其成为广泛应用的宝贵工具。ZFN 在治疗应用方面具有巨大潜力，特别是在治疗遗传疾病方面。开发用于以前无法治愈的疾病的基因疗法的前景吸引了大量投资和研究工作。ZFN 已用于农业生物技术，以设计具有理想特性的农作物和牲畜。这可以提高农作物产量、提高抗病能力并提高粮食生产效率。风险投资和研究资金的可用性支持了专门从事 ZFN 技术的公司的发展。资金支持促进了研究、开发和商业化工作。人们对基因组编辑技术及其潜在应用的认识和教育不断提高，推动了人们对 ZFN 的兴趣和投资。

关键市场驱动因素

基因组编辑技术的进步

成簇的规律间隔短回文重复序列 (CRISPR) 和相关蛋白 Cas9 已成为基因组编辑领域的变革者。CRISPR-Cas9 相对易于使用且高度精确，使研究人员能够针对特定基因并以前所未有的精度对其进行修改。这项技术推动了基因治疗、疾病建模和功能基因组学的快速发展。基因组编辑工具的进步使得同时编辑多个基因成为可能。研究人员现在可以在一次实验中编辑多个基因靶标，这对于研究复杂的遗传相互作用和开发多因素疾病的治疗方法特别有价值。碱基编辑是一种更精确的基因组编辑形式，允许将一个 DNA 碱基对直接转换为另一个，而不会导致双链断裂。这项技术降低了意外突变的风险，有望用于治疗点突变的遗传疾病。Prime 编辑是另一种精确的基因组编辑方法，可以插入、删除或替换 DNA 序列而不会造成双链断裂。与传统方法相比，它在基因编辑方面提供了更高的控制力和准确性。基因组编辑已经扩展到 DNA 序列之外，包括表观基因组编辑，这涉及修改表观遗传标记，如 DNA 甲基化和组蛋白修饰。表观基因组编辑具有治疗与表观遗传失调相关的疾病的潜力。病毒载体和纳米颗粒等递送方法的进步提高了将基因组编辑工具递送到目标细胞或组织的效率，无论是在研究还是临床应用中。

除了 Cas9 之外，研究人员还发现并设计了各种 CRISPR 相关蛋白，扩展了基因组编辑工具包。这些包括 Cas12、Cas13 和 Cpf1，每种都有其独特的特性和应用。体内基因组编辑的发展使得可以直接修改生物体内的基因成为可能。这种方法有可能通过编辑患者体内的目标基因来治疗患者的遗传疾病。随着基因组编辑技术的进步，人们越来越关注解决道德和安全问题。研究人员和政策制定者正在努力制定指导方针和法规，以确保负责任和安全地使用这些技术。基因组编辑技术越来越多地用于商业应用，例如农业（创造转基因作物）、生物制药（生产治疗性蛋白质）和工业生物技术（改良用于生物燃料生产的微生物菌株）。全球科学界在基因组编辑研究方面展开合作，促进了知识的快速交流并加速了该领域的进步。这一因素将有助于全球锌指核酸酶技术市场的发展。

不断增长的治疗潜力

ZFN 在基因编辑方面具有很高的精确度。它们可以被设计为针对特定的 DNA 序列，从而实现精确的修改，例如基因校正或基因敲除。这种精确度在治疗应用中至关重要，可以避免意外的基因改变。 ZFN 在治疗遗传疾病方面已显示出良好的前景。研究人员已使用 ZFN 纠正患者来源细胞中的致病突变，可能为镰状细胞性贫血、囊性纤维化和肌营养不良症等疾病的治疗干预提供途径。ZFN 是基因疗法开发中的重要工具。它们可用于插入或替换基因、恢复正常基因功能或调节基因表达。这种方法正在被探索用于多种遗传和后天疾病。基于 ZFN 的疗法既可以体外应用，也可以体内应用。在体外应用中，患者细胞在体外进行编辑，然后返回患者体内。在体内应用中，编辑直接在患者体内进行。这种灵活性允许治疗各种疾病。

ZFN 特别适合治疗已知致病突变的罕见遗传疾病。虽然这些疾病单独影响少数患者，但总的来说，它们代表了巨大的未满足的医疗需求。 ZFN 能够根据个人的基因组成开发针对特定患者的疗法。这种个性化医疗方法有望实现更有效、更有针对性的治疗。ZFN 的治疗潜力已导致越来越多的临床试验评估基于 ZFN 的疗法。这些试验旨在证明 ZFN 在治疗各种疾病方面的安全性和有效性。ZFN 的治疗应用前景广阔，吸引了来自私人和公共来源的投资。生物技术公司和研究机构已获得资金来推进基于 ZFN 的疗法。美国食品药品监督管理局 (FDA) 等监管机构已为基因疗法和基因组编辑技术的开发和批准建立了途径。这种监管支持鼓励了该领域的研究和开发。代表患有遗传疾病的患者的患者权益团体和组织一直是基因组编辑技术（包括 ZFN）的积极支持者。他们提倡进行研究和开发工作以寻找潜在的治疗方法。这一因素将加速全球锌指核酸酶技术市场的需求。

不断增长的农业生物技术

ZFN 已用于农业生物技术，以创造具有理想特性的转基因作物。这些特性包括增强对害虫和疾病的抵抗力、提高对环境压力（例如干旱或盐度）的耐受性、增强营养含量以及延长收获农产品的保质期。ZFN 在基因组编辑方面具有精确性，使研究人员能够对作物的 DNA 进行有针对性的改变。这种精确度有利于设计特定性状而不会导致意外的基因改变，这对于获得监管部门的批准和消费者的接受度非常重要。与其他一些基因组编辑技术相比，ZFN 因其相对较低的脱靶效应而受到认可。这一特性在农业应用中很有价值，可以确保经过编辑的作物保持其预期的特性和安全特性。

农业生物技术的主要目标之一是创造更能抵抗疾病和害虫的作物。ZFN 已被用于修改植物基因组，使其具有对特定病原体和害虫的抗性，从而减少对化学农药的需求。ZFN 已被用于提高作物的营养含量。例如，它们已被用于提高粮食作物中必需维生素、矿物质或其他有益化合物的含量，以解决某些地区的营养不足问题。农业生物技术旨在促进可持续的耕作方式。通过创造需要更少投入（如农药和水）并产生更高产量的作物，ZFN 技术可以为更可持续的农业做出贡献。ZFN 已被用于植物研究，以更好地了解作物的遗传学并加速传统的育种计划。这项研究可以导致开发具有改良特性的新作物品种。商业农业公司对应用 ZFN 开发和商业化转基因作物表现出浓厚的兴趣。提高作物产量和降低生产成本的潜在经济效益推动了他们对这项技术的投资。ZFN 的精确性和可预测性可以简化转基因作物的监管审批流程。这可以加快商业化和农民采用的速度。这一因素将加速全球锌指核酸酶技术市场的需求。

关键市场挑战

交付和靶向效率

ZFN 是定制设计的蛋白质，必须经过设计才能识别并结合基因组中的特定 DNA 序列。此过程需要专业知识和精心设计，以确保 ZFN 靶向正确的位点而不会产生脱靶效应。开发具有高度特异性和高效结合的 ZFN 是一项复杂的任务。一旦设计出 ZFN，就需要将它们有效地递送到目标细胞或组织中。传统的递送方法（例如电穿孔或化学转染）可能并不适用于所有细胞类型或组织。当靶向大脑或肌肉等复杂组织内的细胞时，有效递送尤其具有挑战性。精确靶向对于避免基因组中脱靶位点发生意外基因修饰至关重要。脱靶效应可能导致不可预测的后果，并可能带来安全隐患，尤其是在治疗应用中。确保高靶向特异性是一项关键挑战。将 ZFN 等外来蛋白质引入体内会引发免疫反应，可能导致 ZFN 在发挥其预期功能之前降解或中和。这会降低递送和靶向的效率。在治疗应用中，将 ZFN 递送到体内（体内）以靶向特定细胞可能特别具有挑战性。研究人员需要开发有效的递送载体或方法，以穿越生理屏障并到达目标组织而不会造成伤害。对于治疗应用，可能需要大量的 ZFN。扩大 ZFN 的生产规模并保持其质量和一致性可能是一项重大挑战。

开发和制造成本

设计和制造 ZFN 是一个复杂且资源密集的过程。定制这些蛋白质以靶向特定 DNA 序列需要分子生物学、生物信息学和蛋白质工程方面的专业知识。研发阶段可能耗时且成本高昂。确保 ZFN 的质量和一致性至关重要，尤其是在考虑治疗应用时。整个制造过程中都需要严格的质量控制措施，以保证 ZFN 的功能性和安全性。从实验室规模的研究到大规模制造的过渡可能具有挑战性。扩大 ZFN 的生产规模，同时保持产品质量、一致性和法规遵从性是一个重大障碍。增加生产能力的需求可能会推高成本。生产 ZFN 需要专门的材料、试剂和设备。这些可能很昂贵，增加了开发和制造的总成本。满足治疗产品开发和制造的监管要求成本高昂。这包括进行临床前研究、临床试验和安全评估，以证明基于 ZFN 的疗法的安全性和有效性。公司和研究机构通常会投资于其 ZFN 相关技术的知识产权保护。获得和维护专利可能代价高昂，但这对于保护投资和商业化努力至关重要。将基于 ZFN 的疗法从研究阶段转移到临床试验并最终获得市场批准是一个昂贵而漫长的过程。进行临床试验、确保患者安全和满足监管标准需要大量财力资源。

主要市场趋势

个性化医疗需求不断增长

个性化医疗依赖于识别导致个人疾病或状况的基因变异。ZFN 具有精确定位和编辑特定基因的能力，在开发个性化治疗的靶向基因疗法方面发挥着关键作用。要实施个性化医疗，准确的基因诊断至关重要。ZFN 可用于创建精确的诊断工具，以识别与特定疾病相关的基因突变和变异。这些工具可以实现早期疾病检测和风险评估。对于因特定突变而患有遗传疾病的个体，ZFN 具有基因校正的潜力。研究人员可以设计 ZFN 来精确编辑缺陷基因，从而为患者提供治愈性治疗方案。肿瘤学中的个性化医疗包括识别导致癌症的基因突变并相应地定制治疗方案。ZFN 可用于靶向和修改癌症相关基因，从而可能提高癌症治疗的疗效。ZFN 技术允许创建针对患者的疗法。通过编辑患者自身的细胞来纠正基因缺陷或增强免疫反应，ZFN 能够开发副作用更少的个性化治疗。个性化医疗在开药时会考虑个人的基因组成。ZFN 可用于研究特定基因变异如何影响药物代谢和反应，从而获得更精确的药物剂量和治疗计划。个性化医疗对罕见疾病有重大影响，因为这些疾病的治疗方法可能并不存在或对所有患者都无效。ZFN 可用于为患有罕见遗传疾病的个体开发定制疗法。个性化医疗的需求导致涉及使用 ZFN 和其他基因组编辑技术的临床试验增加。这些试验评估了个性化治疗的安全性和有效性。

细分洞察

类型洞察

2022 年，全球锌指核酸酶技术市场最大的份额由动物基因工程部门占据，预计未来几年将继续扩大。

最终用户洞察

2022 年，全球锌指核酸酶技术市场最大的份额由

区域洞察

北美地区在 2022 年主导全球锌指核酸酶技术市场。

最新发展

• 2023 年 3 月，由 Biocatalysts Ltd. 的酶专家开发的一种新型酶核酸酶 46L (N046L) 已可用于分解来自各种来源的各种核酸。它主要被创建为一种低成本的方法，用于在各种生物技术应用中去除 DNA。 微生物（或精确）发酵技术可以以巨大的商业规模经济高效地合成某些商品，如酶和蛋白质。由于微生物发酵的可扩展性和商业化环保生产技术的需求，现在需要额外的下游处理，例如需要去除核酸残留物。

主要市场参与者

• Applied BiologicalMaterials, Inc.
• Caribou Biosciences, Inc.
• Cellectis, Inc.
• GenScript BiotechCorporation
• Gilead Sciences, Inc.
• Horizon Discovery Group,PLC
• Intellia Therapeutics
• Merck KGaA
• OriGene Technologies, Inc
• Thermo Fisher ScientificInc.