获得性孤儿血液病治疗市场——全球行业规模、份额、趋势、机遇和预测，2018 年至 2028 年，按治疗方式（重组因子、免疫球蛋白输注治疗、活化凝血酶原复合物浓缩物、血小板生成素受体激动剂等）、按疾病适应症（获得性粒细胞缺乏症、获得性血友病、获得性血管性血友病综合征、阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)、骨髓增生异常综合征等）、按分销渠道（医院药房、零售药房等）、按地区和竞争进行细分

市场概览

2022 年全球获得性孤儿血液病治疗市场价值为 79.5 亿美元，预计在预测期内将实现令人印象深刻的增长，到 2028 年的复合年增长率为 7.80%。获得性孤儿血液病是一个术语，涵盖一组罕见且常常危及生命的医疗状况，这些状况会影响血液及其成分（例如红细胞、白细胞、血小板），并且不是遗传的，而是在人的一生中获得的。这些血液病不是出生时存在的，也不是通过基因遗传的。相反，它们是在人的一生中发展或获得的，通常是由于各种诱因或潜在的健康状况造成的。获得性孤儿血液病的诊断、治疗和管理通常需要血液学家或其他在罕见血液病方面具有专业知识的医疗保健提供者的专门护理。治疗方法可能包括输血、免疫抑制疗法、靶向疗法，在某些情况下还包括骨髓移植。

医学研究（包括基因组学、免疫学和分子生物学）的不断进步加深了我们对这些疾病发病机制的理解。这些知识支持靶向疗法和治疗创新的发展。孤儿药指定提供的监管激励措施（例如延长市场独占期、税收抵免和降低开发成本）鼓励制药公司投资于罕见疾病的研发。患者权益团体和组织在推动研究、提高认识和倡导改善治疗机会方面发挥着关键作用。他们的努力有助于加速获得性孤儿血液病领域的进展。基因疗法、单克隆抗体和免疫调节剂等新型治疗方式的出现扩大了获得性孤儿血病的治疗选择范围。诊断技术和技术的进步使获得性孤儿血病的诊断更加准确和及时。这使得早期干预和治疗成为可能。

主要市场驱动因素

医学研究的进步

医学研究加深了我们对获得性孤儿血病的潜在机制和病理生理学的理解。这些知识有助于确定新的治疗靶点和干预途径。研究工作导致了针对与这些疾病相关的特定分子和细胞异常的靶向疗法的发展。与传统疗法相比，靶向治疗通常具有更好的疗效和安全性。研究有助于识别与这些疾病相关的生物标志物和遗传标志物。生物标志物可以实现早期诊断、疾病监测和个性化治疗方法。正在进行的研究支持旨在创造创新和更有效的治疗方法的药物发现和开发计划。这包括单克隆抗体、基因疗法和小分子药物的开发。临床试验设计和方法的进步，包括自适应试验和创新终点，促进了对潜在疗法的评估。临床试验对于评估治疗安全性和有效性至关重要。医学研究促成了罕见病患者登记册和数据库的建立。这些登记册促进了数据收集、流行病学研究和临床试验招募。

全球范围内研究人员和医疗机构之间的合作努力促进了知识共享并加速了研究进展。这些合作可以导致发现新的治疗方法。研究推进了精准医疗的概念，允许根据个体患者特征（包括遗传学和生物标志物）制定量身定制的治疗方法。疾病模型（例如体外细胞培养和动物模型）的开发使研究人员能够测试潜在的治疗方法并深入了解疾病机制。研究成果通过科学出版物和会议传播，提高了医疗保健提供者、患者和制药公司对潜在治疗选择的认识。医学研究积极让患者参与临床试验和研究计划。患者参与有助于确保治疗满足受这些罕见疾病影响的人的需求和偏好。研究的进展通常会让监管机构了解罕见疾病，并愿意为孤儿药的指定和批准提供快速途径。这一因素将有助于全球获得性孤儿血液病治疗市场的发展。

新兴疗法

新兴疗法通常代表治疗获得性孤儿血液病的创新和突破性方法。这些疗法可能包括基因疗法、单克隆抗体、细胞疗法和旨在针对特定疾病机制的小分子药物。许多新兴疗法旨在比传统疗法更有效。它们可以为患者提供更好的疾病管理、症状控制和整体结果，这使得它们在医学界非常受欢迎。一些新兴疗法有可能改变疾病的进程，阻止其进展，甚至提供治愈方法。这种对患者生活的变革性影响推动了巨大的需求。许多新兴疗法的设计更具针对性，与旧疗法相比，副作用更少，安全性更高。这可以提高患者的依从性和整体生活质量。新兴疗法通常采用以患者为中心的方法，根据患者的基因和分子特征为其量身定制治疗方案。这种个性化医疗方法对患者和医疗保健提供者都具有极大的吸引力。监管机构可能会加快新兴疗法的审批流程，认识到它们有可能满足罕见疾病中未满足的医疗需求。这加速了它们在市场上的供应。

随着越来越多的医疗保健提供者和患者寻求这些尖端治疗方法，新疗法的引入可以扩大获得性孤儿血病治疗药物的整体市场。新兴疗法的前景吸引了制药公司和生物技术公司增加投资。这项投资推动了该领域的研发工作。患者和倡导团体经常倡导获得可以提供更好结果和生活质量的新兴疗法。他们的倡导促进了对这些治疗的需求。随着新兴疗法证明其有效性，医疗保健提供者更有可能将其纳入治疗方案，从而进一步推动需求。新兴疗法可以改善疾病管理并减少并发症，从长远来看可以节省医疗保健系统的成本。新兴疗法在市场上的存在促进了制药公司之间的竞争。这种竞争可能导致价格考虑和可能更容易获得的治疗选择。这一因素将加速全球获得性孤儿血液病治疗市场的需求。

孤儿药指定需求不断增长

孤儿药指定为制药公司提供了各种激励措施，例如延长市场独占期、税收抵免和研究补助金。这些激励措施使公司更有兴趣投资于罕见疾病（包括获得性孤儿血液病）治疗的研究和开发。美国食品药品管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 等监管机构通常会为孤儿药提供快速审查和批准流程。这加快了开发时间，使有希望的疗法更快地进入市场。孤儿药指定通常会授予一段时间的市场独占权，在此期间，竞争性治疗不能进入针对相同适应症的市场。这种独占性提供了竞争优势，并鼓励制药公司进行孤儿药开发。孤儿药的税收抵免和降低的监管费用可以显著降低药物开发的总成本。这种财政支持使公司在罕见病治疗方面的投资更具经济可行性。

监管激励措施通常会加快审批速度并减轻监管负担，从而促进孤儿药更容易进入市场。医疗保健提供者和患者可以更快地获得这些疗法，从而增加需求。孤儿药指定吸引了更多针对获得性孤儿血液病的研究。这种扩大的研究不仅有助于确定潜在的治疗方法，而且还提高了人们对这些罕见疾病的认识。致力于罕见病的患者权益团体和组织积极宣传孤儿药认定的好处。他们提倡增加资金、研究和孤儿药的获取渠道，从而促进需求。孤儿药的可用性鼓励医疗保健提供者提高诊断能力，从而更早、更准确地诊断获得性孤儿血液病。及时诊断推动了对有效疗法的需求。世界各地的监管机构都实施了孤儿药计划和认定，从而促进了罕见病研究和开发的国际合作。这种协调简化了孤儿药的上市途径。随着越来越多的孤儿药获得认定和批准，获得性孤儿血液病治疗市场不断扩大。多种治疗方案的可用性促进了市场增长。孤儿药认定的前景吸引了制药公司和风险投资家的更多投资。资金的涌入加速了研发工作。有效的孤儿药可以显著提高获得性孤儿血液病患者的生活质量。患者治疗效果的改善推动了对这些治疗的需求。这一因素将加速全球获得性孤儿血病治疗市场的需求。

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主要市场挑战

获得治疗

罕见病，包括获得性孤儿血病，由于发病率低，治疗选择往往有限。这种治疗方法的稀缺性可能使患者难以获得适当的治疗。许多孤儿药和新兴疗法的治疗费用高昂。这些疾病的罕见性和研发成本往往导致治疗费用昂贵，给患者和医疗保健系统带来经济负担。获得性孤儿血病并不总是为医疗保健提供者和公众所熟知。这种缺乏认识可能导致诊断延迟和难以获得专门治疗。获得先进医疗治疗的机会可能因地理位置而异。偏远或服务不足地区的患者在获得专门的医疗设施和治疗方面可能面临挑战。在某些地区，医疗保健基础设施可能没有足够的设备来诊断和管理获得性孤儿血病。这可能会导致治疗开始时间延迟。孤儿血病治疗的保险覆盖范围和可用性可能存在很大差异。在某些情况下，保险计划可能无法完全覆盖治疗费用，导致患者自付高额费用。制药公司在获得孤儿药报销批准方面可能会遇到挑战，导致患者获得治疗的时间延迟。专门治疗获得性孤儿血病的专科治疗中心和医疗保健提供者可能集中在城市地区，这使得农村地区的患者难以获得医疗服务。

经济和定价压力

由于患者人数有限、研究要求复杂以及需要专门的治疗方法，开发获得性孤儿血病的治疗方法可能非常昂贵。这些高昂的开发成本可能会给制药公司带来压力，迫使他们通过定价收回投资。获得性孤儿血病患者数量少意味着制药公司的目标市场较小。为了使他们的治疗在经济上可行，他们可能需要为每位患者设定更高的价格。孤儿药的定价通常会受到透明度审查，公众和医疗保健提供者可能会质疑高药价的合理性，特别是在成本效益比不明确的情况下。患者和医疗保健提供者在获得昂贵孤儿药的保险覆盖方面可能会面临挑战。由于这些疗法成本高昂，保险公司可能会犹豫是否要承保，导致患者需要自掏腰包支付大量费用。高药价会给无力承担治疗费用的患者造成获取药物的障碍，从而可能限制他们从挽救生命或改善生活的疗法中受益的能力。医疗保健系统和付款人通常有预算限制，引入昂贵的孤儿药会给医疗保健预算带来压力。这可能会导致与制药公司谈判定价协议时遇到挑战。国家内部和国家之间的经济差距会影响患者获取孤儿药的机会。富裕地区或国家的患者可能更容易获得治疗，而贫困地区的患者可能难以获得治疗。

主要市场趋势

扩大准入计划

（扩大准入计划）EAP 优先考虑那些治疗选择有限或没有其他治疗方案的患者的需求。这些计划提供可能挽救生命的治疗方法，体现了以患者为中心的医疗保健方法。EAP 允许患者获得仍处于临床试验或监管部门批准阶段的试验性或新兴疗法。这对于患有罕见和危及生命的疾病（如获得性孤儿血病）的患者尤其有价值。EAP 出于道德考虑，认识到向可能不符合临床试验资格或无法等待监管部门批准的患者提供治疗的紧迫性。它们为有需要的人带来希望和潜在利益。对标准疗法没有反应或对传统疗法有禁忌症的患者可能会发现 EAP 是获得针对其具体情况的新型疗法的可行选择。EAP 允许收集有关疗法在不同患者群体中的安全性和有效性的真实数据和证据。这些信息可以补充临床试验数据并为治疗决策提供参考。EAP 需要医生、患者、制药公司和监管机构之间的密切合作。这种合作可确保患者获得最合适和个性化的护理。

细分洞察

治疗洞察

2022 年，全球获得性孤儿血液病治疗市场最大的份额由免疫球蛋白输注治疗部门占据，预计未来几年将继续扩大。

疾病适应症洞察

2022 年，全球获得性孤儿血液病治疗市场最大的份额由获得性血友病部门占据，预计未来几年将继续扩大。

分销渠道洞察

2022 年，全球获得性孤儿血液病治疗市场最大的份额由

区域洞察

北美地区在全球获得性孤儿血液病治疗市场中占据主导地位2022。

最新进展

• 2019 年 2 月，美国食品药品监督管理局批准 Cablivi (caplacizumab-yhdp) 注射剂。这是首个用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜 (aTTP) 的疗法。Cablivi 获准与血浆置换和免疫抑制疗法联合使用，用于治疗这种罕见且危及生命的疾病，其特征是血液凝固异常。 被诊断患有 TTP 的个体会在体内小血管内形成广泛的血栓。这些血栓可能会阻碍氧气和血液输送到重要器官，导致中风和心脏病发作，从而导致脑损伤甚至死亡。 TTP 的发展可能由癌症、艾滋病毒、怀孕、狼疮、感染或手术、骨髓移植或化疗等医疗程序等因素引发。
• 2022 年 10 月，辉瑞公司成功完成对 Global Blood Therapeutics,Inc. (GBT) 的收购，这是一家生物制药公司，专注于发现、开发和提供变革性治疗方法，特别是针对服务不足的患者群体，从镰状细胞病 (SCD) 开始。此次收购凸显了辉瑞致力于解决 SCD 问题，并进一步加强了其在罕见血液学领域的地位，在此领域已有 30 年的历史。 GBT 拥有产品组合和产品线，有可能满足这个边缘化社区的全面需求。 GBT 的成就之一是发现和开发了 Oxbryta (voxelotor)，一种直接针对 SCD 根本原因的开创性药物。此外，GBT 还拥有一系列专注于 SCD 的临床前和临床研究资产，包括 GBT021601 (GBT601) 和 inclaclumab，这两种药物均已获得美国食品药品管理局 (FDA) 颁发的孤儿药和儿科罕见病称号。

主要市场参与者

• Alexion Pharmaceuticals,Inc.
• Amgen, Inc.
• Celgene Corporation
• Eli Lilly and Company
• Sanofi SA
• GlaxoSmithKline plc,
• Cyclacel Pharmaceuticals,Inc.
• Onconova Therapeutics, Inc.
• Incyte Corporation,
• CTI BioPharma Corp