儿童神经母细胞瘤治疗市场——2018 年至 2028 年全球行业规模、份额、趋势、机遇和预测，按治疗类型（化疗、免疫疗法、放射疗法等）和最终用户（医院、专科诊所等）、按地区和竞争情况细分

市场概览

2022 年全球儿童神经母细胞瘤治疗市场价值为 14 亿美元，预计在预测期内将出现令人印象深刻的增长，到 2028 年的复合年增长率为 8.58%。儿童神经母细胞瘤是一种主要影响幼儿的癌症，通常发生在婴儿和幼儿身上，但偶尔也会发生在年龄较大的儿童身上。它起源于身体各个部位的未成熟神经细胞（神经母细胞），最常见的是位于肾脏顶部的肾上腺。然而，它也可以发生在交感神经系统的其他部位，包括胸部、腹部和骨盆。神经母细胞瘤的症状因肿瘤的大小、位置和是否扩散而异。常见症状可能包括腹部肿胀、疼痛、肿块或肿块、体重减轻、食欲不振、骨痛、易怒、发烧和眼睛变化（如眼睑下垂或瞳孔大小不等）。诊断通常涉及多种影像学检查，例如超声、CT 扫描和 MRI 扫描，以定位和评估肿瘤。还可以进行活检和骨髓穿刺以确认诊断并确定肿瘤的侵袭性。

全球儿童神经母细胞瘤病例数量的增加推动了对治疗的需求。促成这种增长的因素可能包括诊断技术的改进和意识的提高，从而导致早期发现。持续的研究和开发工作已导致发现新的治疗方式、靶向疗法和创新药物配方，从而为儿童神经母细胞瘤患者提供更好的治疗效果。制药行业和研究机构进行临床试验以测试新的疗法和治疗方法。儿童神经母细胞瘤患者参与这些试验提供了获得尖端治疗的机会并促进了市场增长。儿童癌症意识和宣传组织致力于提高人们对神经母细胞瘤的认识，促进早期诊断，并为患者及其家属提供支持。提高认识可以带来对治疗的更多需求。

主要市场驱动因素

儿童神经母细胞瘤发病率上升

医疗保健提供者和公众对儿童神经母细胞瘤的体征和症状的认识不断提高，从而实现了早期诊断。随着更多病例在早期阶段被发现，对及时有效的治疗的需求也随之增加。基因检测和先进成像等改进的诊断技术使准确识别神经母细胞瘤病例变得更加容易。这种早期发现可以及时干预和治疗。全球人口（包括儿童人口）的总体增长自然会导致神经母细胞瘤病例数量的增加。虽然神经母细胞瘤的确切病因尚不清楚，但一些环境和遗传因素可能导致其发展。随着这些因素的不断研究，可能能够更有效地识别高危人群。神经母细胞瘤发病率的上升促使人们更多地研究潜在的治疗方法。临床试验和研究工作对于开发新疗法至关重要，而这反过来又推动了对儿童神经母细胞瘤治疗的需求。更有效、毒性更小的治疗方案的开发提高了神经母细胞瘤患者成功治疗的机会。随着这些治疗方法变得越来越容易获得，这增加了对这些治疗方法的需求。儿童癌症患者支持性护理的进步改善了整体治疗体验和结果。随着护理质量的不断提高，越来越多的家庭为孩子寻求治疗。世界各地医疗服务机会的改善意味着更多患有神经母细胞瘤的儿童正在接受适当的治疗。这一因素将有助于全球儿童神经母细胞瘤治疗市场的发展。

医学研究的进步

研究人员在了解神经母细胞瘤肿瘤的遗传和分子特征方面取得了实质性进展。这导致了与疾病相关的特定基因突变和改变的识别。这些信息对于开发靶向疗法和个性化治疗方法至关重要。研究进展促进了靶向疗法的发展，旨在特异性抑制参与神经母细胞瘤生长的基因或蛋白质的活性。例如，针对 ALK 基因突变的药物已显示出治疗具有这种特定基因改变的神经母细胞瘤患者的前景。免疫疗法，例如嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法和免疫检查点抑制剂，已成为儿童神经母细胞瘤治疗的突破性方法。这些疗法利用人体的免疫系统来识别和攻击癌细胞。研究人员正在积极识别生物标志物，即与疾病相关的特定分子或指标。生物标志物可用于神经母细胞瘤患者的早期检测、监测治疗反应和预测结果。

液体活检技术正在开发中，用于检测血液或其他体液中的肿瘤特异性 DNA 或 RNA。这种非侵入性方法可能提供有关神经母细胞瘤的存在及其遗传特征的宝贵信息。正在进行的临床试验正在测试新的治疗方式、药物组合和治疗方法。这些试验为儿童神经母细胞瘤患者提供了尖端治疗的机会，并有助于推动该领域的发展。放射治疗技术的改进，包括质子治疗和立体定向放射外科，正在减少放射治疗的潜在长期副作用，同时有效地针对神经母细胞瘤肿瘤。支持性护理研究侧重于通过管理治疗相关的副作用、疼痛和心理社会需求来改善儿童神经母细胞瘤患者的生活质量。全球范围内的研究机构、医疗保健提供者和制药公司之间的合作加速了儿童神经母细胞瘤研究的进展。国际合作允许更大的患者群体和更广泛的数据共享。研究还侧重于儿童神经母细胞瘤幸存者的长期生存护理，解决治疗的后期影响并提供持续的监测和支持。这一因素将加速全球儿童神经母细胞瘤治疗市场的需求。

临床试验和药物开发的兴起

临床试验提供了通过标准护理可能无法找到的新型实验性治疗方法。这吸引了寻求最新且可能更有效的治疗方案的儿童神经母细胞瘤患者及其家属。药物开发过程涉及旨在发现和测试新药和治疗方式的广泛研究。从临床前研究到临床试验的进展需要大量投资于研发，这有助于提供新的治疗方案。临床试验旨在评估新疗法的安全性和有效性。这些试验的积极结果可以导致这些治疗方法的批准和商业可用性，从而推动对有效的儿童神经母细胞瘤疗法的需求。儿童神经母细胞瘤研究加深了我们对影响该疾病的遗传和分子因素的理解。这些知识促成了针对患者肿瘤个体特征的靶向疗法的开发，有助于改善治疗效果。

临床试验通常探索结合不同治疗方法的有效性，例如化疗与免疫疗法或放射疗法。这些联合疗法可能在治疗神经母细胞瘤方面提供协同效益，进一步增加治疗选择。临床试验通常在国际范围内进行，涉及多个研究机构、医疗保健提供者和制药公司。这种合作扩大了临床试验的范围，并提高了招募不同患者群体的潜力。成功完成临床试验以及随后监管机构（例如美国 FDA）批准新药或治疗方案可以将其纳入治疗指南和建议，从而增加其采用率。儿童肿瘤学是一个充满活力的领域，不断追求对包括神经母细胞瘤在内的儿童癌症的更好治疗方法，推动了对药物开发和临床研究最新进展的需求。专注于儿童神经母细胞瘤的倡导团体和组织通常在提高人们对临床试验的认识和鼓励患者参与方面发挥着至关重要的作用。他们帮助患者和家庭与相关临床试验建立联系。临床试验产生有价值的数据，有助于集体了解儿童神经母细胞瘤的治疗。研究结果和数据的共享支持正在进行的研究工作，并为未来的治疗策略提供信息。这一因素将加速全球儿童神经母细胞瘤治疗市场的需求。

主要市场挑战

毒性和长期影响

儿童神经母细胞瘤的标准治疗方法通常包括化疗、放射疗法和手术，可能会对年轻患者造成严重的副作用。这些治疗除了针对癌细胞外，还可能损害健康的组织和器官。毒性可能导致短期并发症，如恶心、疲劳和脱发，这会严重影响儿童在治疗期间的生活质量。除了即时治疗期外，儿童神经母细胞瘤幸存者还可能面临长期健康问题和治疗的后期影响。这些可能包括发育迟缓、生长问题、荷尔蒙失调、器官功能障碍以及继发性癌症风险增加。监测和管理这些长期健康问题需要持续的医疗护理和支持。治疗的毒性和长期影响会影响儿童的身心健康，以及他们参与正常儿童活动的能力。这会对他们的生活质量和整体发展产生持久影响。儿童神经母细胞瘤及其治疗会对患者及其家人的心理健康造成损害。应对治疗相关的毒性和长期影响可能在情感上具有挑战性，需要心理社会支持和心理健康服务。儿童神经母细胞瘤幸存者通常需要专门的幸存者护理来解决治疗多年后可能出现的独特健康问题。获得全面的后续护理和支持服务对于有效管理这些长期影响至关重要。在提供有效治疗和最大限度减少毒性之间找到适当的平衡是儿童神经母细胞瘤护理中的一个复杂挑战。肿瘤学家必须做出治疗决策，最大限度地提高治愈机会，同时尽量减少潜在危害。

晚期诊断

神经母细胞瘤通常在晚期才被诊断出来，这使得治疗更具挑战性。晚期诊断意味着癌症有更多时间扩散到身体的其他部位（转移），需要更积极的治疗方法。与早期疾病相比，晚期神经母细胞瘤的治疗选择可能较少。晚期诊断可能会限制某些治疗的有效性，从而可能影响获得良好结果的机会。在早期诊断出癌症时，儿童神经母细胞瘤的预后明显更好。晚期诊断可能导致患儿的存活率较低和长期预后较差。晚期神经母细胞瘤通常需要更密集和更积极的治疗，例如高剂量化疗、放射疗法和干细胞移植。这些治疗可能有更严重的副作用和长期并发症。晚期诊断会对儿童及其家人产生深远的心理和情感影响。应对晚期癌症诊断可能非常痛苦，家人可能会感到高度焦虑和情绪压力。晚期诊断可能导致无法获得专门的儿科肿瘤治疗。及时获得经验丰富的医疗团队对于制定和实施有效的治疗计划至关重要。神经母细胞瘤往往会转移到远处，例如骨骼、骨髓和其他器官。晚期诊断会增加癌细胞扩散到这些关键部位的风险，使治疗更加复杂。神经母细胞瘤可能表现出模糊和非特异性症状，尤其是在早期阶段。这些症状（如腹痛、体重减轻和疲劳）可归因于其他常见的儿童疾病，导致诊断延迟。

主要市场趋势

尽量减少辐射

放射疗法虽然可有效治疗神经母细胞瘤，但会引起长期副作用，尤其是在儿科患者中。这些副作用可能包括生长异常、发育迟缓和继发性癌症风险增加。尽量减少辐射旨在减轻这些风险。放射治疗技术的创新，如调强放射治疗 (IMRT) 和质子治疗，可以更精确地瞄准癌细胞，同时保护附近的健康组织。这种精确度降低了附带损害和长期毒性的可能性。放射肿瘤学家越来越多地根据每位患者的具体需求和肿瘤特征量身定制治疗计划。这种个性化方法可确保使用最小的必要放射剂量，同时最大限度地提高治疗效果。最小化辐射通常是通过联合疗法实现的。例如，在放射治疗之前使用化疗或手术缩小肿瘤可以降低放射剂量并降低毒性。神经母细胞瘤患者的风险分层有助于确定适当的治疗强度。低风险患者可以接受不太激进的治疗，包括减少放射，以最大限度地减少长期影响。正在进行的临床试验正在探索新的治疗方法，这些方法可能会减少对放射疗法的依赖或允许降低放射剂量。这些试验旨在维持或改善治疗结果，同时最大限度地降低毒性。随着越来越多患有神经母细胞瘤的儿童存活到成年，人们越来越重视长期存活护理。最大限度地减少辐射有助于减少治疗的后期影响并改善幸存者的生活质量。

细分洞察

治疗类型洞察

2022 年，全球儿科神经母细胞瘤治疗市场最大的份额由化疗部门占据，预计未来几年将继续扩大。

最终用户洞察

2022 年，全球儿科神经母细胞瘤治疗市场最大的份额由

区域洞察

北美地区在 2022 年主导全球儿科神经母细胞瘤治疗市场。

最新发展

• 2022 年 3 月，Recordati 成功完成了之前宣布的对 EUSA Pharma 的收购，EUSA Pharma 是一家专门研究罕见和小众肿瘤疾病的全球专业制药公司。 EUSA Pharma 之前由 EWHealthcare Partners 管理的基金所有。EUSA Pharma 拥有强大的药品组合，包括四种罕见和小众肿瘤产品。这些产品包括 Qarziba（一种用于治疗高风险神经母细胞瘤的抗 GD2 单克隆抗体）和 Sylvant（美国和欧洲首个也是唯一一个获批的特发性多中心 Castleman 病 (iMCD) 治疗药物）。
• 2023 年 2 月，泛美卫生组织 (PAHO) 与圣犹达儿童研究医院和国际儿童癌症组织合作，发起了一项新活动，旨在告知拉丁美洲和加勒比地区的父母、护理人员和医疗保健专业人员儿童和青少年中最常见的癌症的初期症状。目标是提高这些癌症的早期发现和治疗效果。这项名为“支持患癌儿童”的活动是为了迎接 2 月 15 日的国际儿童癌症日而发起的。其主要目的是提高人们对常见儿童癌症的认识，例如淋巴细胞白血病、霍奇金淋巴瘤和视网膜母细胞瘤。该活动强调了可识别的症状，包括疲劳、不明原因的瘀伤、肿胀或肿块、食欲不振、持续性头痛、头晕、呕吐和骨痛。

主要市场参与者

• UnitedTherapeutics Corporation
• APEIRON Biologics AG
• Baxter International Inc.
• Cell Ectar Biosciences Inc.
• Pfizer Inc.
• Bayer AG
• Provectus Biopharmaceuticals Inc.
• Sartorius AG
• Amgen Inc.
• F. Hoffmann-La Roche AG