基于组学的临床试验市场 – 全球行业规模、份额、趋势、机遇和预测，2018 年至 2028 年，按阶段（I 期、II 期、III 期和 IV 期）、按研究设计（扩大准入研究、干预性研究和观察性研究）、按适应症（心脏病学、中枢神经系统疾病、遗传疾病、免疫学、肿瘤学、呼吸系统疾病和皮肤病）、按地区和竞争进行细分

市场概览

2022 年全球基于组学的临床试验市场价值为 266.7 亿美元，预计在预测期内将出现令人瞩目的增长，到 2028 年的复合年增长率为 7.25%。基于组学的临床试验是结合组学技术从参与试验的患者那里收集全面分子数据的临床研究。组学是指在生物学和医学中用于在分子水平上分析生物分子的各种高通量、大规模方法。这些方法包括基因组学（基因和 DNA 的研究）、蛋白质组学（蛋白质的研究）、代谢组学（小分子和代谢物的研究）、转录组学（RNA 和基因表达的研究）等。基于组学的临床试验的主要目标之一是根据患者的分子特征将他们分成亚组。这种分层有助于确定哪些患者最有可能从特定治疗或干预中受益，从而实现更有针对性和个性化的医疗保健方法。基于组学的临床试验面临着与数据标准化、可重复性和对高级生物信息学专业知识的需求相关的挑战。确保组学数据的准确性和可靠性至关重要。

基因组学、蛋白质组学、代谢组学和其他组学技术的不断进步使研究人员能够收集有关疾病和患者的全面分子数据。这些技术为设计和开展临床试验提供了宝贵的见解。精准医疗的出现是一个重要的驱动因素，它根据患者的基因和分子特征为个体患者量身定制治疗方案。组学数据对于识别可以指导治疗决策的生物标志物和基因突变至关重要，使临床试验更具针对性和有效性。患者和医疗保健提供者越来越多地寻求考虑个体基因变异的个性化治疗方案。这种需求推动了基于组学的临床试验的增长。制药和生物技术公司正在大力投资基于组学的药物发现和开发。这些公司正在进行临床试验，将靶向疗法推向市场，推动市场增长。

关键市场驱动因素

组学技术的进步

高通量测序技术变得更快、更准确、更具成本效益。单细胞测序使研究人员能够分析单个细胞的遗传物质，揭示细胞异质性。质谱仪器的灵敏度和分辨率有所提高，能够识别和量化复杂样品中的蛋白质和代谢物。质谱成像 (MSI) 的进步使得组织内分子的空间映射成为可能。低温电子显微镜 (cryo-EM) 已实现近原子分辨率，彻底改变了蛋白质和复合物的结构分析。X 射线晶体学和核磁共振 (NMR) 光谱在解析分子结构方面也不断取得进步。高分辨率质谱和核磁共振光谱扩大了代谢组学研究中代谢物的覆盖范围。稳定同位素标记和通量分析提供了代谢途径的见解。定量蛋白质组学技术，例如同位素标记和无标记方法，可以实现准确的蛋白质定量。靶向蛋白质组学方法，例如选择反应监测 (SRM) 和平行反应监测 (PRM)，可以精确定量特定蛋白质。

CRISPR-Cas9 和其他基因组编辑技术促进了基因表达的操纵以用于功能研究。高通量 RNA 干扰 (RNAi) 筛选加速了基因功能的发现。DNA 甲基化和组蛋白修饰分析取得了进展，揭示了表观遗传调控及其在疾病中的作用。染色质免疫沉淀测序 (ChIP-seq) 和 DNA 甲基化测序变得更加容易获得且具有成本效益。复杂的生物信息学工具和算法的开发改进了组学数据的分析和解释。机器学习和人工智能 (AI) 越来越多地应用于从大规模组学数据集中提取有意义的见解。单细胞 RNA 测序 (scRNA-seq) 和其他单细胞组学技术揭示了细胞异质性和稀有细胞群。多组学方法允许整合多层单细胞数据。组学技术越来越多地用于临床环境中的疾病诊断、预后和治疗选择（例如液体活检）。药物基因组学使用基因组数据来个性化药物疗法。这一因素将有助于全球基于组学的临床试验市场的发展。

增加制药行业投资

制药公司在研发 (R&D) 方面投入巨资，以发现和开发新药和新疗法。基于组学的临床试验是这一过程的关键部分，因为它们有助于识别潜在的候选药物并评估其安全性和有效性。基因组学和蛋白质组学等组学技术为疾病的遗传和分子基础提供了见解。制药公司利用这些信息开发靶向疗法，这些疗法比传统疗法更有效，副作用更少。基于组学的临床试验对于测试这些靶向疗法至关重要。制药公司依靠组学数据来发现和验证与疾病相关的生物标志物。生物标志物可以作为疾病存在、进展或治疗反应的指标。基于组学的临床试验在验证这些生物标志物的临床效用方面发挥着关键作用。组学数据可以识别患者特定的分子谱。制药公司越来越关注个性化医疗，根据患者的遗传和分子特征为其量身定制治疗方案。基于组学的临床试验对于实施和测试这些个性化治疗方法至关重要。组学数据可以根据患者的分子谱将患者分为不同的亚组。这种患者分层对于设计具有同质患者群体的临床试验、增加检测治疗效果的机会和改善试验结果至关重要。

制药公司正在投资开发罕见疾病的治疗方法，这些疾病通常具有遗传或分子基础。基于组学的临床试验有助于加速为这些服务不足的患者群体开发治疗方法。制药行业竞争激烈，各家公司都在努力将创新疗法推向市场。基于组学的临床试验代表了一种前沿的药物开发方法，各家公司都渴望投资这些试验，以保持创新的前沿地位。监管机构，例如美国的 FDA（食品药品监督管理局），越来越多地要求在药物开发申请中提供组学数据。制药公司投资基于组学的临床试验以满足监管要求并获得其疗法的批准。有效治疗的市场潜力巨大，尤其是对于治疗方案有限或医疗需求未得到满足的疾病。制药公司认为基于组学的临床试验可以将创新疗法推向市场并占据这一潜在市场的份额。制药公司经常与学术机构、研究组织和生物技术公司合作开展基于组学的临床试验。这些合作利用了综合的专业知识和资源，加快了试验进度。这一因素将加速全球基于组学的临床试验市场的需求。

精准医疗需求不断增长

精准医疗根据个体患者独特的遗传、分子和临床特征量身定制医疗治疗和干预措施。这种方法通过解决导致患者患病的具体因素来最大限度地提高治疗效果。基因组学是精准医疗的关键组成部分，它提供了对疾病遗传基础的洞察。基于组学的临床试验利用基因组数据来识别与疾病相关的基因突变、生物标志物和分子途径，指导靶向治疗的开发。精准医疗依赖于生物标志物——生物过程或状况的可测量指标。基因组学和蛋白质组学等组学技术在发现和验证可用于疾病诊断、预后和治疗选择的生物标记物方面发挥着至关重要的作用。精准医疗在肿瘤学领域取得了重大进展。基因检测和基于组学的方法可以识别癌症患者的特定基因突变，从而可以选择抑制这些突变的靶向疗法。这改善了癌症治疗效果并减少了副作用。基于组学的临床试验通过识别与疾病风险相关的基因和分子标记物，有助于早期发现疾病。在早期阶段发现疾病可以带来更有效的干预措施和更好的患者结果。个性化治疗是精准医疗的一个子集，旨在根据患者的个人资料进行治疗。组学数据有助于确定每个患者最合适的治疗策略、剂量和药物组合。精准医疗为罕见病和孤儿病患者带来了希望，由于这些疾病的罕见性和遗传多样性，一刀切的治疗方法往往无效。基于组学的临床试验加速了罕见病疗法的开发。

药物基因组学是精准医学的一个分支，它使用遗传信息来预测个体对药物的反应。组学数据有助于为患者选择最合适的药物和剂量，从而最大限度地减少不良反应并改善治疗效果。精准医学将患者置于医疗保健决策的中心。患者对基因检测和个性化治疗方案的兴趣日益浓厚，推动了对符合其个人偏好和需求的临床试验的需求。制药公司投资基于组学的临床试验，以开发符合精准医学原则的靶向疗法。这些疗法有可能为患者提供更好的治疗选择，并为制药行业创造收入。监管机构认识到精准医学的价值，已经为精准疗法的开发和批准制定了指导方针和途径。这种支持鼓励了基于组学的临床试验的发展。精准医学推动了研究的进步，特别是在基因组学、蛋白质组学和生物信息学领域。这些进步反过来又导致了更复杂的临床试验和对疾病机制的更深入了解。这一因素将加速全球基于组学的临床试验市场的需求。

关键市场挑战

样本量和多样性

获取足够数量的患者样本，特别是对于罕见疾病或特定遗传亚群，可能具有挑战性。患者样本的可用性对于基于组学的临床试验至关重要，因为这些试验通常需要足够大且多样化的队列才能得出有意义的结论。即使在特定疾病类别中，患者之间的生物学变异也可能很大。为了解释这种变异性，基于组学的临床试验可能需要更大的样本量以确保统计能力和检测显着差异的能力。遗传和种族多样性对于试验结果的普遍性至关重要。在某些地区，临床试验人群可能缺乏多样性，这可能会限制研究结果对更广泛患者群体的适用性。基于组学的试验通常涉及基于特定遗传或分子特征的亚组分析。在每个亚组中实现足够的样本量可能具有挑战性，尤其是对于罕见的遗传变异或生物标记。识别和招募符合特定遗传或分子标准的合格患者可能耗费大量时间和资源。这一挑战可能会延迟基于组学的临床试验的启动和完成。收集组学数据通常需要获得参与者的知情同意，以进行广泛的遗传和分子分析。确保患者充分了解与此类数据收集相关的含义和隐私问题可能是一个挑战。由于组学数据集多种多样，因此集成和解释数据可能很复杂。样本量大且多样可能会加剧数据分析的挑战，需要先进的生物信息学和计算工具。

标准化和可重复性

组学技术会产生庞大而复杂的数据集，并且不同平台、仪器和实验室之间的数据可能存在很大差异。缺乏标准化协议和数据格式可能会阻碍数据集成和可比性。由于样品制备、数据采集和分析方法的差异，在不同实验室间重现组学实验可能具有挑战性。实验室间结果不一致会削弱研究结果的可靠性。组学数据中的不准确性、偏差和伪影可能来自技术和分析因素。确保数据质量并尽量减少系统误差对于产生可靠且可重复的结果至关重要。基于组学的临床试验通常缺乏普遍接受的参考材料和标准，无法校准仪器、验证方法和对标结果。需要进行标准化工作以建立共同的参考点。由于个体、组织和时间点之间的固有差异，生物样本本身可能会引入变异性。标准化样本收集、处理和储存协议对于尽量减少这种变异源至关重要。组学数据的分析在很大程度上依赖于生物信息学工具和流程。由于软件版本、参数和工作流程的差异，确保不同研究组间生物信息学分析的可重复性可能具有挑战性。设计产生可重复结果的基于组学的临床试验可能很复杂。必须仔细考虑患者选择、样本量和对照组等因素，以确保试验结果的有效性。

主要市场趋势

多组学数据整合

不同的组学技术为了解疾病背后的分子机制提供了独特的见解。整合来自多个组学学科的数据，研究人员可以创建更全面、更细致的疾病过程图，包括基因、蛋白质、代谢物和其他因素的相互作用。多组学数据整合增强了疾病诊断、预后和治疗反应的生物标志物的发现和验证。结合遗传、蛋白质和代谢谱可以识别出更准确、更可靠的生物标志物。整合多组学数据可以根据患者的分子特征将其分为不同的亚组。这种精确的患者分类对于设计有针对性的临床试验和确保治疗针对正确的患者群体至关重要。多组学数据整合通过考虑患者的遗传、蛋白质组和代谢特征来支持个性化疗法的开发。这种方法可以带来更有效和个性化的治疗策略。对于药物开发，整合多组学数据可以深入了解药物如何与体内各种分子成分相互作用。这些知识可以为药物设计提供信息并帮助识别潜在的不良反应。许多疾病，尤其是像癌症这样的复杂疾病，都涉及复杂的分子相互作用。多组学数据整合有助于解开这些复杂性，促进新的治疗目标和治疗策略的识别。整合组学数据符合系统生物学方法，该方法将生物系统视为基因、蛋白质和代谢物的互连网络。这种方法可以更全面、更动态地了解生物过程。

分段洞察

阶段洞察

2022 年，全球基于组学的临床试验市场以 II 期细分市场为主，预计未来几年将继续扩大。

研究设计洞察

2022 年，全球基于组学的临床试验市场以介入研究细分市场为主，预计未来几年将继续扩大。

适应症洞察

2022 年，全球基于组学的临床试验市场以

区域洞察

2022 年，北美地区在全球基于组学的临床试验市场中占据主导地位。北美，尤其是美国和加拿大，拥有高度先进的医疗保健基础设施，包括研究设施、学术机构和医院。这种基础设施支持开展尖端临床试验，包括涉及组学技术的临床试验。北美国家一直在生物医学研发方面投入巨资。该地区的政府资助、私营部门投资和学术机构积极支持组学研究和临床试验。该地区拥有大量处于药物开发前沿的制药和生物技术公司。这些公司经常领导基于组学的临床试验来开发新的疗法和治疗方法。

最新进展

• 2021 年 11 月，为制药、生物技术、医疗设备和政府实体提供药物开发和商业化服务的全球供应商 ICON plc 宣布了其 Accellacare 站点网络的扩展。此次扩张涉及与位于四个不同国家的六个研究站点建立新的合作伙伴关系，从而扩大其地理覆盖范围并增强其研究能力。 凭借这些新建立的合作伙伴关系，Accellacare 正在进一步加强其在中枢神经系统 (CNS) 和免疫炎症治疗领域的专业知识。Accellacare 站点网络的此次扩张旨在增强与研究站点及其患者群体的联系和参与度。因此，它有助于加速招募，并有助于减少客户与药物开发相关的时间和费用。值得注意的是，Accellacare 现在拥有超过 900 万名患者。
• 2021 年 2 月，Parexel 与 NeoGenomics, Inc. 建立了战略合作伙伴关系。Parexel 是一家著名的解决方案提供商，旨在加快创新疗法的开发和分发，以改善全球健康，从临床阶段到商业化。NeoGenomics 是一家领先的基因检测服务提供商，专注于癌症，并提供全球肿瘤学合同研究服务。此次合作旨在推动精准医疗在肿瘤学领域临床试验中的应用。它涉及应用真实世界基因组学数据来加快患者匹配、优化试验设计、优化场地选择、加强临床开发和推进转化研究工作。与 NeoGenomics 的合作将加强 Parexel 在一系列应用中对真实世界数据的利用。这些应用涵盖的任务包括识别和评估特定人群中基因突变的流行率、采用基因组模式根据新兴生物标志物对患者进行分类、以及利用去识别的患者数据精确定位患者群体。这些集体数据集旨在通过将基因组信息与临床和消费者数据联系起来，加强对临床试验可行性的评估，改善患者匹配，并全面了解患者的治疗历程。最终，此次合作将加快将常见和罕见癌症突变患者纳入相关临床试验，增加成功治疗结果的可能性。.

主要市场参与者

• Parexel International Corporation
• 药品开发 (PPD)
• Charles River Laboratory
• ICON plc
• SGS SA
• 礼来公司
• 辉瑞公司
• 科文斯公司
• 诺和诺德公司
• Rebus Bio