核酸治疗 CDMO 市场 – 全球行业规模、份额、趋势、机遇和预测，按类型（基因治疗、基于 RNA 的治疗）、按服务（流程开发和优化、制造服务、分析和质量控制服务等）、按应用（肿瘤学、遗传性疾病、传染病等）、按地区和竞争进行细分，2019-2029F

市场概览

2023 年全球核酸治疗 CDMO 市场价值为 114.8 亿美元，预计在预测期内将出现令人印象深刻的增长，到 2029 年的复合年增长率为 8.14%。

关键市场驱动因素

核酸治疗的进步

mRNA（信使 RNA）疫苗因其快速发展和成功而受到广泛关注，尤其是在 COVID-19 疫苗的情况下。这些疫苗通过引入一小段编码病毒蛋白的 mRNA 来刺激免疫反应。该技术正在用于治疗其他传染病和癌症。 CRISPR-Cas9 和其他基因编辑技术彻底改变了精确修改基因的能力。这些技术对于治疗遗传疾病和纠正致病突变具有巨大的前景。RNA 干扰 (RNAi) 疗法是一种可以沉默或“关闭”特定基因的机制。基于 RNAi 的疗法，例如小干扰 RNA (siRNA)，正在开发中，通过减少致病基因的表达来治疗各种遗传和慢性疾病。

反义寡核苷酸 (ASO) 是可以与 RNA 结合并调节基因表达的短核酸序列。它们已用于治疗脊髓性肌萎缩症和杜氏肌营养不良症等疾病。外显子跳跃是一种涉及改变前 mRNA 剪接以排除特定外显子的技术。它用于治疗某些遗传疾病，如杜氏肌营养不良症。正在开发基于核酸的癌症免疫疗法，例如 CAR-T 细胞疗法，以增强人体对癌细胞的免疫反应。这种方法在一些癌症患者身上取得了显著的成功。病毒载体（例如腺相关病毒 (AAV) 和慢病毒）的进步提高了将核酸疗法递送到体内靶细胞的效率和安全性。

正在开发非病毒递送方法，包括脂质纳米颗粒和其他纳米载体，以安全有效地将核酸疗法运送到细胞中。这些技术对于减少潜在的免疫反应和副作用至关重要。监管机构已经适应了核酸疗法的独特特性，创建了精简的审批流程，并为其开发提供支持。这为更快地采用这些治疗方法铺平了道路。研究人员正在探索将核酸疗法与其他药物和治疗方式相结合，以增强其有效性并治疗复杂疾病。长链非编码 RNA (lncRNA) 因其在基因调控和疾病中的作用而受到关注。正在进行研究以探究其作为治疗靶点的潜力。这一因素将有助于

疫苗开发和大流行防范的兴起

COVID-19 大流行凸显了快速开发疫苗以应对新发传染病的必要性。核酸技术，尤其是基于 mRNA 的疫苗，展示了其加速疫苗生产的潜力。专门从事核酸疗法的 CDMO 在创纪录的时间内开发和制造这些疫苗方面发挥了关键作用。核酸疫苗，尤其是 mRNA 疫苗，在疫苗设计方面提供了灵活性。这使得疫苗能够更快地适应新的病毒株，使其成为大流行防范的宝贵工具。CDMO 可以快速调整生产流程以满足不断变化的疫苗需求。核酸疫苗平台有可能显著缩短疫苗开发时间。这种速度对于应对新发传染病和确保全球人口及时获得疫苗至关重要。CDMO 有能力迅速扩大核酸疫苗的生产。这种可扩展性在疫情期间至关重要，因为需要在短时间内生产大量疫苗。传染病的持续威胁和未来发生疫情的可能性提高了人们对准备和快速反应重要性的认识。核酸疗法，包括疫苗和抗病毒治疗，是这些努力的核心。

世界各国政府已启动资金和伙伴关系，以支持开发和生产用于应对疫情的核酸疫苗。公共和私人投资推动了该领域的创新和能力建设。监管机构在加快核酸疫苗的开发和批准以应对突发公共卫生事件方面发挥了作用。精简的监管途径促进了这些疫苗的快速部署。政府、组织和制药公司之间的合作对于协调应对疫情的努力至关重要。核酸疫苗的开发通常是与国际合作伙伴的合作。核酸疫苗为解决全球疫苗可及性问题提供了一种有希望的方法，因为它们可以在不同地点生产，从而可以在大流行期间更公平地分配给有需要的地区。除了传染病疫苗外，核酸疗法还可用于癌症和罕见病治疗。大流行疫苗开发中积累的专业知识也可以使这些领域的研究和开发受益。这一因素将加快对个性化医疗的需求

个性化医疗需求不断增加

个性化医疗依靠遗传信息来了解个体对疾病的易感性、对治疗的反应以及可能导致疾病的潜在基因突变。核酸疗法，例如基因疗法和基于 RNA 的治疗，可以设计用于解决特定的基因突变和变异，使其与个性化医疗高度相关。核酸疗法可以定制，以在基因层面上针对疾病的根本原因。通过解决每个患者独特的遗传特征，这些疗法提供了更有效和更精确的治疗潜力。个性化医疗在罕见病和遗传病的治疗中尤为重要。核酸疗法可以定制，以解决导致这些疾病的特定基因突变。对此类疗法的需求是由对这些患者群体进行更有针对性和治愈性的治疗的需求所驱动的。肿瘤学领域从个性化医疗中受益匪浅。核酸疗法，包括靶向基因疗法，可以设计用于解决癌细胞中的特定基因变异。这种方法提高了治疗效果，同时最大限度地减少了副作用。

患者越来越多地寻求更加个性化和以患者为中心的护理。核酸疗法顺应了这一趋势，提供针对个体患者的治疗，从而提高治疗效果和患者满意度。通过针对患者独特的基因组成进行治疗，可以最大限度地减少不良反应和治疗无反应的可能性。这在传统治疗可能产生严重副作用的情况下尤为重要。个性化医疗通常包括使用伴随诊断来确定最适合患者的治疗方法。这些诊断可能涉及基因检测，以指导核酸疗法的选择。个性化医疗整合药物基因组学信息，以确定对个人最有效和最安全的药物治疗方案。核酸疗法可以根据这些方案进行定制。个性化医疗对核酸治疗开发的需求导致该领域的研究和临床试验增加。CDMO 通过为这些个性化治疗提供开发和制造服务，在这些试验中发挥着关键作用。监管机构已经认识到个性化医疗和核酸疗法的重要性。他们正在通过专门的监管途径和支持来适应这些治疗。这一因素将加速全球核酸治疗 CDMO 市场的需求。

关键市场挑战

质量控制和安全

核酸疗法涉及复杂而精密的制造工艺。核酸的合成和纯化以及基因治疗病毒载体的生产需要精确和控制，以确保产品质量和安全性。核酸治疗的污染风险很高，即使是微小的污染物也会损害产品的安全性和有效性。确保无菌和无菌的制造环境至关重要。必须彻底表征核酸治疗以确保其身份、质量和一致性。这包括验证核酸的序列、结构、纯度和浓度。核酸治疗通常需要专门的分析方法进行质量控制。这包括用于评估稳定性、杂质和二级结构的先进技术。扩大用于临床试验和商业用途的核酸治疗的生产规模，同时保持产品质量可能具有挑战性。CDMO 必须确保制造过程的可扩展性不会损害质量或安全性。

制造可扩展性

核酸治疗的制造涉及复杂而错综复杂的过程，包括 RNA 或 DNA 分子的合成、纯化和配制。扩大这些工艺规模的同时保持产品质量和一致性颇具挑战性。核酸疗法通常是针对患者的特定疾病或基因变异而定制的。扩大规模的同时保持这些疗法的个性化特性颇为复杂。在扩大生产规模的同时保持同样严格的质量控制标准是一项关键挑战。确保产品在大批量生产下符合安全性和有效性标准至关重要。无菌条件对于核酸治疗生产至关重要。确保在更大规模生产下保持这些条件颇具挑战性，需要先进的设施和设备。基因疗法通常使用病毒载体（例如腺相关病毒）进行递送。扩大这些载体的生产规模并确保其质量和安全性颇为复杂。扩大生产规模通常需要大量资本投入。在实现可扩展性的同时管理成本对于核酸疗法的商业可行性至关重要。

主要市场趋势

外包增加

核酸疗法（包括基因疗法和基于 RNA 的药物）的开发和制造在技术上很复杂。将业务外包给在该领域拥有专业知识的专业 CDMO 可让制药公司利用专业知识和能力。许多制药和生物技术公司缺乏核酸疗法方面的内部专业知识。将业务外包给在该领域拥有良好记录的 CDMO 是获取必要专业知识的实用方法。从实验室规模到临床规模和商业规模的核酸疗法生产的转变可能具有挑战性。CDMO 通常已经建立了可以有效扩大生产的基础设施和设施。外包有助于加快核酸疗法的开发和生产，缩短上市时间。CDMO 有能力处理开发过程的特定方面，让制药公司专注于核心活动。CDMO 可以提供灵活的服务，满足制药客户的特定需求。他们可以定制他们的服务以满足单个项目的要求，无论这些项目涉及病毒载体生产、RNA 合成还是分析测试。

细分洞察

类型洞察

2023 年，全球核酸治疗 CDMO 市场最大的份额由基于 RNA 的疗法细分市场占据，预计未来几年将继续扩大。

服务洞察

2023 年，全球核酸治疗 CDMO 市场最大的份额由制造服务细分市场占据，预计未来几年将继续扩大。

应用洞察

2023 年，全球核酸治疗 CDMO 市场最大的份额由

区域洞察

北美地区在 2023 年主导全球核酸治疗 CDMO 市场。北美，尤其是美国，拥有强大的生物技术和制药行业。许多大型生物制药公司以及众多创新型初创公司都位于该地区。这些公司通常需要 CDMO 服务来开发和生产核酸疗法。北美在研发方面的投资历史悠久，使其成为生命科学领域创新的中心。这种创新文化促成了尖端核酸疗法的发展，进而推动了对 CDMO 服务的需求。美国拥有完善的监管机构，如美国食品药品监督管理局 (FDA)，为核酸疗法的开发和批准铺平了道路。监管框架为希望投资该领域的公司提供了一定程度的信心。该地区提供大量金融资源，包括风险投资和公共资金。这种财政支持使生物技术初创公司和老牌公司能够投资核酸疗法开发，包括外包给 CDMO。

最新发展

• 2023 年 5 月，Exothera 与 Quantoom 联手并推出了 DNA 业务部门。此次合作使 Exothera 成为全球首家提供现成的 RNA 连续生产工艺服务的 CDMO。RNA 的连续生产具有显著优势，包括提高效率、生产力、质量控制、成本效益和可扩展性。Exothera 将通过其新成立的业务部门 Exothera Nucleic Acids 提供这项服务。该部门致力于加快 RNA 疫苗和治疗剂的工艺开发和生产。

主要市场参与者

• Catalent Inc.
• Thermo Fisher Scientific Inc.
• Lonza Group Ltd.
• FUJIFILM Diosynth Biotechnologies USA, Inc.
• Charles River Laboratories International, Inc.
• Eurofins Genomics
• Sirion Biotech GmbH
• Oxford Biomedica Plc.
• Danaher公司