美国遗传性血管性水肿治疗市场按治疗方法（C1-酯酶抑制剂、缓激肽 B2 受体拮抗剂、激肽释放酶抑制剂等）、给药途径（静脉注射、皮下注射、口服）、最终用途（预防、按需）划分的区域和竞争、预测和机遇，2019-2029F

市场概览

2023 年，美国遗传性血管性水肿治疗市场价值为 8.468 亿美元，预计到 2029 年将以 7.12% 的复合年增长率增长。

关键市场驱动因素

认识度提高和诊断能力改善

认识度提高和诊断能力增强在美国遗传性血管性水肿 (HAE) 治疗市场的扩张中发挥了重要作用。HAE 是一种罕见的遗传性疾病，其特征是反复发作且可能出现严重的肿胀发作，如果不及时治疗，可能会危及生命。随着人们努力提高对 HAE 的认识，人们可以更准确、更及时地诊断该病。患者权益组织和罕见病组织在提高人们对 HAE 的认识方面发挥了重要作用。他们不懈努力，向医疗保健专业人员、患者和公众宣传 HAE 症状、遗传基础和潜在并发症。因此，现在人们可以更早地发现 HAE，从而迅速将患者转诊给专科医生进行全面评估。及时诊断 HAE 对于及时干预和实施适当治疗至关重要。先进的诊断方法（如基因检测和生物标志物评估）有助于确认 HAE。医疗保健专业人员能够更好地识别 HAE 症状，包括肿胀、腹部不适和气道阻塞。这种意识的提高加快并完善了诊断，确保 HAE 患者能够及时开始治疗而不会出现不必要的延误。

研发方面的进步

研发方面的进步推动了美国遗传性血管性水肿 (HAE) 治疗市场达到前所未有的水平。HAE 是一种罕见的遗传性疾病，其特征是反复发作且可能危及生命的肿胀发作，由于医学研究的不断进步，治疗方面出现了突破性的创新。传统上，HAE 管理依赖于 C1 抑制剂替代疗法和缓激肽受体拮抗剂等疗法，这些疗法虽然有效，但也存在局限性，例如需要静脉给药和频繁注射，给患者带来了挑战。然而，最近的研究工作开启了 HAE 治疗的新时代，并重塑了管理格局。

一个重大进展是皮下和口服疗法的引入，为患者提供了更方便、侵入性更小的给药途径，从而减轻了与 HAE 管理相关的身体和情感负担。这些疗法通常具有较长的作用时间，使患者可以在治疗之间有更长的间隔，从而提高了他们的整体生活质量。制药公司正引领这一研究和开发浪潮，专注于创造不仅更有效、更安全而且更以患者为中心的治疗方法。这一重点已导致几种突破性疗法获得批准，例如 lanadelumab (Takhzyro)，与之前的治疗方法相比，它可以持续预防发作并减少给药频率。这些创新不仅提高了患者的治疗效果，还通过减少紧急住院减轻了医疗系统的压力。

突破性疗法的批准

美国遗传性血管性水肿 (HAE) 治疗市场的快速扩张得益于突破性疗法的批准。HAE 的特点是反复发作、可能危及生命的肿胀发作，由于美国食品药品监督管理局 (FDA) 的积极评估和批准，其治疗效果已得到显着改善。HAE 治疗市场的一个重要里程碑是预防性和急性治疗方案的批准。这些突破性疗法旨在更有效地预防或控制 HAE 发作，减少症状的频率和严重程度。例如，获批用于预防的单克隆抗体 lanadelumab (Takhzyro) 可长期预防 HAE 发作，通过减少频繁治疗的需求彻底改变患者的生活。

ecallantide (Kalbitor) 和 icatibant (Firazyr) 等急性治疗方案的获批为 HAE 患者提供了更有效的方法来管理突发发作、快速缓解症状和避免危及生命的并发症。这些突破性疗法的出现不仅提高了 HAE 患者的整体健康水平，还减轻了医疗系统的负担。减少紧急住院和就诊意味着大幅节省成本，并改善了医疗部门的资源配置。

主要市场挑战

高昂的治疗成本

近年来，美国遗传性血管性水肿 (HAE) 治疗市场取得了重大进展，推出了创新疗法，显著提高了患有这种罕见遗传疾病的患者的生活质量。然而，市场中仍然存在一个巨大的障碍——HAE 治疗费用过高。这些高昂的治疗费用设置了获得治疗的障碍，并可能对患者的生活产生深远影响。HAE 会导致反复发作并可能危及生命的肿胀，需要有效的管理以避免严重的并发症，例如气道阻塞和器官损伤。为了实现这一点，患者通常依赖于持续的预防性和急性治疗，这些治疗虽然非常有效，但价格昂贵。HAE 治疗的经济负担对于患者和医疗保健系统来说都是巨大的。尽管有保险，患者仍可能需要支付大量自付费用，例如共同支付和免赔额。对于那些缺乏足够保险的人来说，经济压力可能会使他们难以承受，迫使他们在重要治疗和其他基本费用之间做出艰难的选择。除了高昂的治疗费用外，患者还可能要承担与看医生、诊断检查和住院相关的费用。这些累积的费用加重了个人及其家庭的经济压力，加剧了压力和焦虑，同时也增加了管理 HAE 的身体挑战。

依从性和长期管理

美国遗传性血管性水肿 (HAE) 治疗市场最近取得了重大进展，提供了有望更好地管理这种罕见遗传性疾病的创新治疗方法。然而，影响这些疗法和整个市场有效性的一个持续障碍是依从性和长期治疗维持问题。长期坚持遵守规定的方案对于成功管理 HAE 至关重要。HAE 的特点是反复发作和不可预测的肿胀发作，可能造成危及生命的风险。因此，定期遵守规定的治疗对于预防急性发作、最大限度地降低症状严重程度和提高患者的整体生活质量至关重要。

依从性的主要挑战之一是许多 HAE 疗法需要频繁给药，特别是需要定期注射的预防性治疗。患者经常表示不愿意或害怕针头，这使得自行进行这些治疗变得令人望而生畏。频繁注射带来的身体和情绪不适可能导致不遵守或治疗中断。治疗的重复性可能导致治疗疲劳。患者可能会厌倦持续的治疗，并可能无意中减少依从性作为应对机制。这可能会产生严重的后果，因为错过或延迟治疗会增加 HAE 发作和相关并发症的风险。

主要市场趋势

高级单克隆抗体

高级单克隆抗体已成为推动美国遗传性血管性水肿 (HAE) 治疗市场达到前所未有的高度的强大驱动力。这些突破性的治疗方法标志着 HAE 管理的重大飞跃，为患者提供了长期防御攻击的能力，并从根本上改变了治疗方法。单克隆抗体，如 lanadelumab (Takhzyro) 和 berotralstat (Orladeyo)，在市场上发挥了重要作用，作为预防性疗法。它们通过抑制与 HAE 发作有关的特定途径发挥作用，有效地预防或减轻这些令人痛苦的发作的频率和严重程度。与通常需要频繁静脉注射的传统治疗方法不同，这些先进的单克隆抗体是皮下注射的，并且具有延长的给药间隔，大大提高了患者的便利性。

长效单克隆抗体的出现彻底改变了 HAE 患者的治疗前景。它不仅大大减轻了频繁注射的负担，还为患者提供了以前无法实现的保护水平。有了这些疗法，HAE 患者现在可以享受更长的剂量间隔，跨越数周甚至数月，让他们在日常生活中获得新的自由和正常状态。先进的单克隆抗体的影响超越了单纯的便利性。它们有可能通过减轻不可预测的攻击所带来的恐惧、焦虑和干扰，彻底改变 HAE 患者的生活。这些治疗提供了一致、持续的疾病管理，从而显着提高了患者的整体生活质量，减少了对按需治疗的依赖。

早期诊断和基因检测

早期检测和基因检测是推动美国遗传性血管性水肿 (HAE) 治疗市场扩张的关键驱动因素。这些进步在识别易患 HAE 的个体、促进及时干预、个性化治疗和改善患者预后方面发挥着至关重要的作用。鉴于 HAE 的罕见性和遗传基础，早期诊断对于有效管理该病症至关重要。基因检测的进步现在使个人能够在症状出现之前接受与 HAE 相关的特定基因突变的检测。这种主动方法允许实施个性化的治疗策略和预防措施。基因检测是 HAE 的一种高精度诊断工具，可为医疗保健从业者提供有关患者基因组成的确凿见解。基因检测的可用性大大减轻了 HAE 诊断中以前固有的不确定性，使患者免于因误诊和无效治疗而漫长的诊断过程。

细分见解

治疗见解

基于治疗，C1-酯酶抑制剂在 2023 年成为美国遗传性血管性水肿治疗市场的主导细分市场。C1-酯酶抑制剂疗法包括血浆衍生和重组版本，多年来一直是 HAE 管理的基石。这些治疗方法因其在预防发作（预防）和治疗急性发作方面的公认疗效而闻名。这一悠久的成功历史使 C1-酯酶抑制剂成为 HAE 患者可靠且值得信赖的选择。 C1-酯酶抑制剂有多种形式，包括静脉注射 (IV)、皮下注射 (SC) 和重组形式。这种多样化的给药方法使医疗保健提供者能够根据个体患者的需求、偏好和临床情况量身定制治疗方案。这种灵活性使 C1-酯酶抑制剂成为多样化患者群体的有吸引力的选择。

给药途径洞察

根据给药途径，皮下注射部分在 2023 年成为美国遗传性血管性水肿治疗市场的主要参与者。皮下给药为遗传性血管性水肿 (HAE) 的治疗提供了一种方便且以患者为中心的方法。患者或其护理人员可以在家中自行进行这些治疗，而无需医疗保健专业人员的协助。这种程度的自主性和自我护理引起了许多患者的共鸣，促进了对治疗方案的更好依从性。长效皮下注射 HAE 疗法（如 lanadelumab (Takhzyro)）的出现彻底改变了治疗策略。这些制剂可长期预防 HAE 发作，使患者能够延长两次给药之间的时间。这种延长的疗效持续时间减少了给药频率并提高了患者的依从性。

区域见解

中西部地区在 2023 年成为美国遗传性血管性水肿治疗市场的主导者，占有最大的市场份额。中西部地区拥有大量患者，其中包括患有遗传性血管性水肿 (HAE) 的患者。该地区拥有众多的 HAE 治疗中心和知名专家，吸引了寻求专门护理的患者。这种患者聚集刺激了中西部对 HAE 疗法的需求。许多专门研究罕见疾病和 HAE 的制药公司要么总部设在中西部，要么在中西部保持着相当大的影响力。这些公司在 HAE 疗法的研究、开发和营销方面进行了大量投资，从而推动了市场的扩张。

最新发展

• 2020 年 8 月，Takhzyro（Lanadelumab）获得美国食品药品监督管理局的批准，成为第一个针对激肽释放酶开发的单克隆抗体。该药物适用于治疗 12 岁及以上患有 I 型和 II 型 HAE 的患者。
• 2021 年 9 月，CyclePharmaceuticals 推出了 SAJAZIR（艾替班）注射液，经美国 FDA 批准，为患有遗传性血管性水肿 (HAE) 的患者提供了一种新的治疗选择。

主要市场参与者

• BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.
• Seqirus Pty Ltd. (CSL Limited)
• Attune Pharmaceuticals, Inc.
• Adverum Biotechnologies, Inc.
• KalVista Pharmaceuticals, Inc.
• 武田制药有限公司
• Pharming Healthcare NV
• 赛诺菲股份公司
• Cipla Ltd.

报告范围：

在本报告中，美国遗传性血管性水肿治疗市场已细分为以下类别，此外，行业趋势也已详述如下：

• 美国遗传性血管性水肿治疗市场， 按治疗方法：

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• 美国遗传性血管性水肿治疗市场， 按给药途径：

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• 美国遗传性血管性水肿治疗市场， 按最终用途划分：

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• 美国遗传性血管性水肿治疗市场，按地区划分：

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竞争格局

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