北美 RNA 治疗市场，按产品（疫苗、药物）、按类型（mRNA 治疗、RNA 干扰 (RNAi) 治疗、反义寡核苷酸 (ASO) 治疗、其他治疗）、按适应症（传染病、罕见遗传病/遗传病、其他适应症）、按最终用户（医院和诊所、门诊手术中心、其他）、按国家、竞争、预测和机会，2019-2029F

2023 年北美 RNA 治疗市场价值为 129.5 亿美元，预计在预测期内将实现强劲增长，到 2029 年的复合年增长率为 5.48%。

北美 RNA 治疗市场是生物制药领域一个充满活力且快速增长的行业，其特点是开发和商业化基于 RNA 的疗法，用于广泛的领域疾病。RNA 疗法利用 RNA 分子固有的生物学功能来调节基因表达，使其成为治疗遗传、传染病和慢性疾病的有力工具。近年来，由于 RNA 技术的进步、人们对精准医疗的认识不断提高以及对创新治疗方案的需求不断增长，该市场出现了显着扩张。

关键市场驱动因素

RNA 技术的进步

RNA 技术的进步在推动北美 RNA 疗法市场、彻底改变生物制药领域和推动医疗治疗创新方面发挥了关键作用。这些技术突破显著增强了基于 RNA 的疗法的开发和功效，将其推向医疗保健行业的前沿。

除了改进的基因调节外，RNA 技术的进步还导致了创新递送系统的发展。有效的递送对于 RNA 疗法的成功应用至关重要，因为这些分子很容易降解或无法进入靶细胞。脂质纳米颗粒、改良的 RNA 结构和其他递送方法的发展极大地提高了 RNA 疗法的稳定性和生物利用度，使其在临床应用中更加实用可行。

遗传疾病患病率上升

遗传疾病患病率上升已成为北美 RNA 疗法市场显著增长的重要驱动力。遗传疾病涵盖多种疾病，从罕见病和孤儿病到具有遗传成分的更常见疾病。传统药物通常无法有效治疗这些疾病，因此基于 RNA 的疗法成为一种有吸引力且有前途的替代方案。

随着基因检测变得越来越容易获得且价格合理，对遗传疾病的识别和诊断正在增加。对个人基因组成的这种深入了解进一步推动了对定制治疗的需求，这与基于 RNA 的疗法的能力完美契合。

肿瘤学应用范围不断扩大

RNA 疗法在肿瘤学中的应用范围不断扩大，在推动北美 RNA 疗法市场发展方面发挥了关键作用。肿瘤学一直是生物制药行业创新的焦点，基于 RNA 的疗法的精准性和多功能性推动了癌症治疗的重大进步。该领域最值得注意的发展之一是能够选择性地靶向和调节与癌症相关的基因。RNA 疗法，例如小干扰 RNA (siRNA) 和反义寡核苷酸 (ASO)，提供了一种定制的方法来沉默或调节与癌症相关的基因，有效抑制肿瘤的生长和进展。这种精确的基因操作导致了针对各种癌症的创新疗法的开发。

基于微小 RNA (miRNA) 的疗法也已成为肿瘤学研究的前沿。MiRNA 是小型非编码 RNA 分子，在基因调控中起着重要作用。 miRNA 表达失调在癌症中很常见，会导致疾病的发展和进展。针对 miRNA 的 RNA 疗法旨在恢复其正常功能，控制致癌基因和肿瘤抑制基因的活性。这种方法有可能阻止肿瘤生长并防止转移。

主要市场挑战

交付挑战

北美 RNA 疗法市场具有彻底改变各种疾病治疗的巨大潜力，但也面临着诸多挑战。该领域面临的最关键障碍之一是交付挑战。RNA 分子，包括小干扰 RNA (siRNA)、信使 RNA (mRNA)、反义寡核苷酸 (ASO) 和微小 RNA (miRNA)，需要有效且精确地递送到体内的预期目标。克服这些递送挑战对于成功开发和商业化 RNA 疗法至关重要。

选择性是 RNA 疗法递送中的另一个重要问题。确保 RNA 疗法达到预期目标，同时最大限度地减少脱靶效应是一项复杂的挑战。非特异性递送可能导致不良反应和意外的基因调节，可能对健康细胞或组织造成伤害。开发高选择性 RNA 分子、优化递送技术和采用创新设计策略对于实现精准和有针对性的 RNA 递送至关重要。

制造可扩展性和成本

RNA 疗法的生产本质上是复杂的，涉及 RNA 分子的合成、纯化和配制。这些过程需要专门的设备、熟练的人员以及遵守严格的质量控制标准。以一致且可重复的方式开发 RNA 分子对于确保其安全性和有效性至关重要。这些制造过程的复杂性可能会减慢生产速度并限制扩大规模以满足不断增长的需求的能力。

从小规模研发转向商业规模生产是一项重大挑战。实现大规模制造所需的规模经济可能非常复杂且耗费资源。公司必须投资基础设施、人员和设备，以满足对 RNA 疗法的需求。确保在更大规模下保持生产质量和一致性对于监管部门批准和患者安全至关重要。

主要市场趋势

mRNA 疫苗的出现

事实证明，mRNA 疫苗的出现改变了北美 RNA 疗法市场的游戏规则。 mRNA（信使 RNA）疫苗，例如辉瑞-BioNTech 和 Moderna 开发的 COVID-19 疫苗，在预防病毒感染方面取得了前所未有的成功，并在医学界和制药界掀起了一股兴奋和乐观的浪潮。

mRNA 疫苗的影响远远超出了传染病。它们催化了其他治疗领域的研究和开发，推动了更广泛的 RNA 治疗市场的增长。现在，人们正在以新的活力探索肿瘤学、心血管疾病、自身免疫性疾病和罕见遗传病中的应用。mRNA 平台已展示出其针对各种疾病的适应性，为精准医疗奠定了基础。

个性化医疗的采用

个性化医疗的采用已被证明是北美 RNA 治疗市场增长的重要驱动力。个性化医疗，通常称为精准医疗，是一种根据每位患者的个人特征量身定制医疗治疗的医疗保健方法。这种方法包括在设计和实施治疗时考虑患者的基因组成、分子特征和特定疾病特征。RNA 疗法，特别是信使 RNA (mRNA) 和反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，非常适合个性化医疗，它们在此背景下的使用正在催化市场扩张。

RNA 疗法在治疗罕见遗传病和遗传性疾病方面也发挥着至关重要的作用，在这些疾病中，传统治疗方案通常有限或完全不存在。这些疗法可以定制以纠正或补偿导致罕见疾病的特定基因突变，为患者及其家人带来新的希望。这些疾病的个性化治疗极大地促进了 RNA 疗法的采用并增强了市场需求。

细分洞察

类型洞察

根据类型，mRNA 治疗学成为 2023 年北美 RNA 治疗学市场的主导细分市场

适应症洞察

根据适应症，传染病成为 2023 年北美 RNA 治疗学市场的主导细分市场

区域洞察

美国成为 2023 年北美 RNA 治疗学市场的主导国家，占有最大的市场份额。

最新发展

• 2023 年 1 月，Moderna 的在研 mRNA 疫苗候选药物 mRNA-1345 获得美国 FDA 的突破性治疗指定。该疫苗旨在预防 60 岁或以上人群的呼吸道合胞病毒相关下呼吸道疾病 (RSV-LRTD)。
• 2023 年 2 月，Moderna, Inc. 获得加拿大卫生部批准其 COVID-19 加强疫苗 mRNA-1273.214 (SpikevaxBivalent Original/Omicron)，专门用于为 6 至 17 岁人群接种 COVID-19 疫苗。
• 2024 年 5 月 23 日，专注于环状 RNA 疗法 (oRNA) 的生物技术公司 Orna Therapeutics 收购了 RNA 疗法的先驱 ReNAgade Therapeutics。收购后，Orna 旨在整合专业知识和技术，将自己定位为基于 RNA 的医疗创新的领导者。这一战略举措凸显了以 RNA 为中心的方法在重塑现代医学格局方面日益突出的地位，标志着生物技术领域的重大发展。

主要市场参与者

• Moderna, Inc.
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
• Novartis Ag
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.
• Sarepta Therapeutics, Inc
• Sanofi Ag
• Pfizer Inc
• Biontech SE
• Orna Therapeutics Inc.
• CPISPER Therapeutics AG