RNA 靶向小分子药物发现市场 - 全球行业规模、份额、趋势、机遇和预测，2018 年至 2028 年，按适应症（癌症、传染病、代谢疾病、神经系统疾病等）、最终用户（制药和生物制药公司、学术和研究机构等）、地区和竞争情况细分

事实上，2020 年，美国食品药品监督管理局批准了 55 种药物，其中 65% 以上是小分子治疗药物。值得注意的是，这些药物中的大多数都是传统上针对蛋白质开发的。

RNA 相关疾病患病率不断上升

RNA 相关疾病患病率不断上升是全球 RNA 靶向小分子药物发现市场增长的主要驱动力之一。RNA 在各种细胞过程中起着关键作用，RNA 功能失调可导致各种疾病，包括癌症、遗传疾病和病毒感染。这些疾病的患病率正在上升，导致对 RNA 靶向小分子药物的需求不断增长。RNA 靶向小分子药物为治疗 RNA 相关疾病提供了一种有希望的方法。小分子可以选择性地结合特定的 RNA 靶标并调节其活性，为 RNA 失调引起的疾病提供潜在的治疗方法。例如，RNA 靶向小分子药物在癌症治疗中显示出有希望的结果，特别是在传统化疗无效的情况下。它们还显示出治疗由 RNA 异常引起的遗传疾病（如囊性纤维化）的潜力。RNA 相关疾病的日益流行导致人们越来越关注 RNA 靶向小分子药物发现研究。许多制药公司、初创公司和研究机构都在这一领域投入巨资，这推动了市场的增长。

RNA 生物学的进步

RNA 生物学的进步在全球 RNA 靶向小分子药物发现市场的增长中发挥了重要作用。随着高通量测序和基因编辑等技术的进步，对 RNA 生物学的理解显著增加。这导致了新的 RNA 靶标的鉴定和新型 RNA 靶向小分子药物的开发。RNA 生物学的进步使研究人员能够更好地了解 RNA 分子导致疾病的机制。这种理解导致了对以前未知或了解甚少的新 RNA 靶标的鉴定。新 RNA 靶标的发现为药物发现开辟了新的机会，从而导致了新型 RNA 靶向小分子药物的开发。此外，RNA 生物学的进步导致了 RNA 靶向小分子药物发现的新技术和工具的开发。例如，高通量筛选技术的进步使研究人员能够筛选大量化合物库以快速识别潜在的 RNA 靶向药物。这加速了药物发现过程，并使新药的开发更加高效。RNA 生物学的进步也使得能够开发具有更高特异性和效力的 RNA 靶向小分子药物。通过了解 RNA 分子的结构和功能，研究人员可以设计出选择性结合特定 RNA 靶标并调节其活性的小分子。

增加对 RNA 靶向药物发现研究的资金

增加对 RNA 靶向药物发现研究的资金对全球 RNA 靶向小分子药物发现市场的增长具有重大影响。RNA 靶向小分子药物为治疗各种疾病（包括癌症、遗传疾病和病毒感染）提供了一种有希望的方法。然而，开发这些药物是一个复杂的过程，需要在研发方面投入大量资金。增加对 RNA 靶向药物发现研究的资金可以帮助加速药物发现过程并提高成功的机会。资金可以支持识别和验证 RNA 靶标、开发新的筛选技术、设计小分子以及进行临床前和临床研究的研究。此外，增加资金可以帮助吸引顶尖研究人员和科学家进入该领域，从而为 RNA 靶向药物发现研究带来更多创新和突破。资金的可用性还可以鼓励学术界和工业界之间的合作，从而实现更高效、更有效的药物发现过程。包括政府、非营利组织和制药公司在内的多个组织正在大力投资 RNA 靶向药物发现研究。例如，美国国立卫生研究院 (NIH) 已启动多项旨在加速 RNA 靶向药物发现的计划，包括以 RNA 为重点的加速药物伙伴关系和蓝图神经治疗网络。这些举措为在该领域工作的研究人员提供了大量资金和资源。

个性化医疗需求不断增长

个性化医疗需求不断增长是全球 RNA 靶向小分子药物发现市场增长的重要驱动力。个性化医疗旨在根据每位患者的个人特征量身定制医疗方案，同时考虑到他们的基因构成、生活方式和环境。RNA 靶向小分子药物为个性化医疗提供了一种有前途的方法，因为它们可以选择性地靶向与患者疾病有关的特定 RNA 分子。RNA 靶向小分子药物可以设计为针对个体患者的基因特征，从而实现更有效的治疗和更好的患者结果。例如，癌症患者的 RNA 中可能存在特定突变，从而推动肿瘤生长。RNA 靶向小分子药物可以专门针对这种突变进行设计，从而实现更有效的治疗和更少的副作用。此外，RNA 靶向小分子药物可用于治疗由特定 RNA 异常引起的罕见疾病。这些药物可以少量开发和生产，使其成为个性化医疗的理想选择。个性化医疗需求的不断增长是由多种因素推动的，包括基因组医学的进步、患者意识的提高和对更加个性化护理的需求，以及开发和制造个性化疗法的技术改进。许多制药公司和初创公司正在投资 RNA 靶向小分子药物发现研究，以满足日益增长的个性化医疗需求。这些公司正在利用 RNA 生物学、高通量筛选技术和计算方法方面的进步来开发个性化的 RNA 靶向小分子药物。

专注于 RNA 靶向药物发现的初创公司和小公司数量增加

专注于 RNA 靶向药物发现的初创公司和小公司数量增加是全球 RNA 靶向小分子药物发现市场增长的重要驱动力。初创公司和小公司在推进 RNA 靶向药物发现研究和将创新疗法推向市场方面发挥着至关重要的作用。初创公司和小公司通常更灵活，能够快速采用新技术和新方法来发现药物。这些公司可以专注于 RNA 生物学的细分领域，从而能够识别和开发大型制药公司可能忽视的 RNA 靶标。此外，初创公司和小公司越来越多地获得风险投资家、政府机构和非营利组织的资金和支持。这些资金使这些公司能够投资研发并推进其 RNA 靶向小分子药物的研发。初创公司和小公司在 RNA 靶向药物发现领域的崛起也导致竞争加剧，从而推动创新并提高药物发现过程的效率。这种竞争还导致开发出更实惠、更易获得的 RNA 靶向小分子药物，从而造福全球患者。多家专注于 RNA 靶向药物发现的初创公司和小公司已经在该领域取得了重大进展。这些公司开发了创新的筛选平台，发现了新的 RNA 靶点，并将有前景的 RNA 靶向小分子药物推进到临床前和临床试验阶段。

最新进展

• 2021 年，美国 FDA 批准了首个 RNA 靶向小分子药物 Lumasiran，用于治疗 1 型原发性高草酸尿症。Lumasiran 靶向并降解编码负责产生草酸的酶的 RNA，草酸会在患有这种罕见遗传病的患者体内积聚。此次批准代表了 RNA 靶向药物发现领域的一个重要里程碑。
• 2020 年，Alnylam Pharmaceuticals 推出了 Lumasiran，这是美国 FDA 批准的首个 RNA 靶向小分子药物。 Lumasiran 用于治疗原发性高草酸尿症 1 型，这是一种罕见的遗传性疾病，可导致肾脏损害和衰竭。
• 2019 年，Alnylam Pharmaceuticals 推出了 Givosiran，一种用于治疗急性肝卟啉症的 RNA 靶向小分子药物。Givosiran 的工作原理是靶向和降解编码这种罕见遗传病患者体内产生有毒血红素中间体的酶的 RNA。
• 2021 年，诺华推出了 Inclisiran，一种用于治疗高胆固醇的 RNA 靶向小分子药物。 Inclisiran 靶向并降解编码 PCSK9 的 RNA，PCSK9 是一种调节血液中胆固醇水平的蛋白质。

市场细分

全球 RNA 靶向小分子药物发现市场可按适应症、最终用户、地区和竞争格局进行细分。根据适应症，市场可细分为癌症、传染病、代谢疾病、神经系统疾病和其他。根据最终用户，市场可分为制药和生物制药公司、学术和研究机构以及其他。

市场参与者

Accent Therapeutics.、Anima Biotech Inc.、Arrakis Therapeutics.、AstraZeneca.、Epics Therapeutics.、Expansion Therapeutics.、Hoffmann-La Roche Ltd.、H3 Biomedicine Inc.、PTC Therapeutics.、Ribometrix.、Servier Laboratories.、Skyhawk Therapeutics, Inc. 是全球 RNATargeting 小分子药物发现市场中的一些领先参与者。