反义和 RNAi 治疗市场——全球行业规模、份额、趋势、机遇和预测，按技术（RNA 干扰、反义 RNA）、应用（眼部、心脏代谢和肾脏疾病、癌症、呼吸系统疾病、皮肤病、神经退行性疾病、遗传性疾病、传染病）、给药途径（静脉注射、鞘内注射、皮下注射、其他）、按地区和竞争进行细分，2019-2029F

市场概览

2023 年全球反义和 RNAi 治疗市场价值为 45.7 亿美元，预计在预测期内将实现强劲增长，到 2029 年的复合年增长率为 18.45%。全球反义和 RNAi 治疗市场正经历一个转型阶段，其特点是强劲的增长和技术进步。反义和 RNA 干扰 (RNAi) 疗法代表了分子医学领域的一种前沿方法，可在基因层面提供有针对性和精准的干预措施。这个市场的扩张是由人们对疾病遗传基础的日益了解以及这些疗法调节基因表达以获得治疗益处的潜力所驱动的。推动市场发展的关键驱动因素之一是遗传性疾病和慢性疾病的日益流行。反义和 RNAi 疗法为治疗具有遗传成分的疾病提供了一条有希望的途径，有可能纠正或调节基因表达并解决疾病的根本原因。随着更高效的递送系统和增强的特异性的发展，RNAi 技术的不断发展进一步加速了市场的增长。基于纳米颗粒的递送、基于脂质的载体和其他创新策略的进步有助于提高反义和 RNAi 疗法的生物利用度和靶向递送，克服了该领域的历史挑战。临床试验渠道的不断扩大和新疗法的批准凸显了该市场的势头。制药公司越来越多地投资于研发，将创新的基于 RNA 的疗法推向前沿，针对从罕见遗传疾病到各种癌症的广泛疾病。反义和 RNAi 疗法的多功能性使其可应用于不同的治疗领域，包括肿瘤学、神经病学、传染病和罕见遗传病。这些疗法的个性化和针对性使其成为精准医疗方法的有希望的候选者，可根据个人基因图谱定制治疗方案。然而，脱靶效应、递送复杂性以及改进递送系统的需求等挑战依然存在。学术界和产业界正在进行的研究努力和合作旨在应对这些挑战，进一步推动市场向前发展。

关键市场驱动因素

遗传病和慢性病患病率不断上升

RNAi 技术的技术进步

临床试验渠道不断扩大

全球反义和 RNAi 治疗市场正在经历显着扩张，这得益于临床试验渠道的蓬勃发展。临床研究的激增凸显了人们对反义和 RNA 干扰 (RNAi) 疗法的兴趣和投资日益增加，将其定位为针对各种医疗状况的变革性干预措施。制药公司和生物技术公司正在积极开展试验，以评估这些创新疗法在各种治疗领域的安全性和有效性，包括肿瘤学、神经病学、传染病和罕见遗传病。不断扩大的产品线表明，他们致力于探索反义和 RNAi 疗法在解决未满足的医疗需求方面的潜力。临床试验在促进对这些疗法的理解方面发挥着关键作用，为这些疗法的最终商业化和广泛采用铺平了道路。随着研究人员深入研究基于 RNA 的干预措施的新应用和组合，临床前景正在迅速发展。监管机构对这些进步的接受促进了反义和 RNAi 疗法在临床开发阶段的进展。行业和监管机构之间的合作努力有助于简化市场审批的途径。这一强大的临床管线不仅反映了人们对反义和 RNAi 技术治疗潜力日益增长的信心，也为患有历史上难以治疗的疾病的患者带来了希望。随着越来越多的临床试验进入测试阶段，全球反义和 RNAi 治疗市场有望继续增长，标志着精准医疗和靶向治疗干预领域的变革时代。

主要市场挑战

交付复杂性

免疫原性

免疫原性是全球反义和 RNAi 治疗市场面临的一项重大挑战。人体免疫系统将反义寡核苷酸 (ASO) 和 RNA 干扰 (RNAi) 分子识别为外来实体的可能性存在引发免疫反应的风险。这些反应可能导致治疗效果降低、安全性受损甚至产生不良影响。最大限度地降低免疫原性对于确保反义和 RNAi 疗法的长期成功至关重要。 ASO 和 RNAi 分子的独特组成通常由合成或修饰的核苷酸合成，可能会引发免疫反应。人体将这些分子识别为外来实体，会导致产生抗体，从而中和治疗效果并可能导致副作用。研究人员和开发人员正在积极制定减轻免疫原性反应的策略，包括设计化学修饰的寡核苷酸以减少免疫系统的识别。提高反义和 RNAi 疗法的安全性和有效性的努力包括探索创新的递送系统，这些系统不仅可以在运输过程中保护这些分子，还可以最大限度地减少给药时的免疫反应。解决免疫原性挑战不仅对于改善患者预后至关重要，而且对于获得监管部门批准和促进对这些先进疗法的更多接受也至关重要。随着全球反义和 RNAi 治疗市场不断发展，管理免疫原性的策略将在塑造这些创新分子干预措施的成功和广泛采用方面发挥关键作用。

主要市场趋势

交付技术的进步

临床试验增加

全球反义和 RNAi 治疗市场正在经历临床试验的显着增长，标志着反义寡核苷酸 (ASO) 和 RNA 干扰 (RNAi) 技术的开发和应用进入了强劲而充满活力的阶段。临床试验数量的增加反映了制药公司和研究人员的兴趣和投资不断增加，旨在探索这些先进分子干预措施的治疗潜力。各种治疗领域正在进行试验，包括肿瘤学、神经病学、传染病和罕见遗传病，展示了反义和 RNAi 疗法的多功能性。临床活动的激增有助于促进对这些技术的安全性、有效性和更广泛适用性的理解。它还强调了解决未满足的医疗需求和多样化治疗方案的承诺。这些试验的结果为监管部门的批准提供了关键数据，塑造了反义和 RNAi 疗法走向市场应用的轨迹。越来越多的临床试验正在促进行业利益相关者、监管机构和学术机构之间的合作。伙伴关系和合作对于汇集专业知识和资源、加快研发速度至关重要。随着试验进入不同阶段，全球反义和 RNAi 治疗市场有望持续增长，其特点是创新、扩大治疗应用以及在不同医学领域取得突破性治疗的潜力。

细分洞察

应用洞察

根据应用，呼吸系统疾病细分市场在 2023 年主导了全球反义和 RNAi 治疗市场。这归因于其

区域洞察

北美在全球反义和 RNAi 治疗市场占据主导地位。首先，该地区受益于强大的制药和生物技术行业，并在研发方面投入了大量资金。其次，北美拥有该领域的主要参与者，促进创新并推动反义和 RNAi 疗法的进步。完善的医疗保健基础设施和有利的监管环境加快了这些疗法的批准和商业化。该地区获得大量资金以及医疗专业人员和普通民众的高度医疗保健意识进一步促进了其在全球市场的领先地位。这些因素的融合使北美处于反义和 RNAi 治疗领域的前沿，影响了其主导地位。

最新发展

• 2023 年 8 月，Sirnaomics Ltd 宣布该公司已完成 STP707 的 I 期临床研究，STP707 是一种用于治疗多种实体肿瘤的 RNAi 疗法。
• 2023 年 7 月，Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 与罗氏合作；开发和销售 zilebesiran，一种用于治疗高血压的在研核糖核酸干扰 (RNAi) 疗法。
• 2023 年 7 月，Ionis Pharmaceuticals, Inc. 扩大了与阿斯利康的协议，合作在美国开发和销售 eplontersen。作为协议的一部分，阿斯利康被授予在美国以外国家（某些拉丁美洲国家除外）销售 eplontersen 的独家权利。

主要市场参与者

• OlixPharmaceuticals, Inc.
• GSK plc
• Sanofi Aventis SA
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.
• Benitec Biopharma Inc
• Silence Therapeutics Inc.
• Arbutus Biopharma Inc.
• Sarepta Therapeutics Inc.
• Percheron Therapeutics Limited.